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18. Mai 2018 Rekombinanter Gerinnungsfaktor IX bietet Menschen mit Hämophilie B neue Behandlungsperspektiven

Der rekombinante Faktor IX (rFIX), Nonacog beta pegol (Refixia®), ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zugelassen (1). Die Glykopegylierung des rFIX in Refixia® bewirkt ein verändertes pharmakokinetisches (PK) Profil mit einer verlängerten Halbwertszeit (2). So werden mit der einmal wöchentlichen Injektion von Refixia® mittlere Faktor-IX-Talspiegel von 27,3% (3) vor der nächsten Injektion (1) erreicht, wie im Phase-III-Studienprogramm paradigmTM gezeigt werden konnte. Dabei kam es zu 0,00 medianen annualisierten Spontanblutungen (1,3) und einer 100%igen Auflösung von Zielgelenken* (4). Auf einer Pressekonferenz von Novo Nordisk stellten Experten die Studienergebnisse vor und berichteten über die ersten Erfahrungen mit dem neuen Faktor-IX-Präparat im Rahmen von klinischen Studien sowie dessen positive Auswirkungen auf die Lebensqualität der betroffenen Patienten.
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„Gelenkeinblutungen und Zielgelenke sind für viele Menschen mit Hämophilie B ein Problem“, erklärte Dr. Escuriola Ettingshausen, Direktorin des Hämophilie-Zentrums Rhein Main, Mörfelden-Walldorf. Denn unter der bisherigen Standard-Faktor-IX-Prophylaxe käme es trotzdem zu Durchbruchblutungen. Zudem seien für die Behandlung im Blutungsfall meist mehrfache Faktorinjektionen notwendig. „Refixia® wurde entwickelt, um die bisherige Therapie zu optimieren und den Menschen mit Hämophilie B eine verbesserte Behandlungsperspektive zu geben“, so Escuriola Ettingshausen weiter. Für Refixia® wurde eine doppelt so hohe Recovery, höhere AUC-Werte und eine fünffach verlängerte Halbwertszeit im Vergleich zu bestehenden Therapieoptionen nachgewiesen (2). Daher kann die Prophylaxe mit Refixia® einmal wöchentlich mit 40 I.E./kg Körpergewicht erfolgen (1). Mit dieser Injektionsfrequenz werden mittlere Faktor-IX-Talspiegel von 27,3% erreicht, erläuterte Escuriola Ettingshausen (3). „Refixia® ermöglicht den Betroffenen damit mehr Freiheit und Mobilität im Alltag.“ Das klinische Studienprogramm habe Refixia® zudem ein günstiges Sicherheitsprofil – bei vorbehandelten Patienten aller Altersgruppen, einschließlich Kindern – bestätigt, so die Hämostaseologin (1).

Prof. Dr. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin des Universitätsklinikums Bonn, erläuterte die zulassungsrelevante Studie paradigm™2: Es wurden 74 jugendliche (13 – 17 Jahre) und erwachsene (18 – 65 Jahre) vorbehandelte Patienten aufgenommen und mit Refixia® einmal wöchentlich behandelt (40 I.E./kg) (3)- „Es ist erfreulich, dass es unter Refixia® zu 0,00 medianen annualisierten Spontanblutungen gekommen ist“, betonte Oldenburg (3). Zudem führte Refixia® zu einer 100%igen Auflösung der Zielgelenke, so die Ergebnisse einer post-hoc-Analyse aus paradigmTM2 und der Verlängerungsstudie paradigmTM4 (4). „Diese Ergebnisse bedeuten eine Verbesserung der Gelenkgesundheit für Menschen mit Hämophilie B“, erklärte Oldenburg. Ein weiterer Pluspunkt sei die Verbesserung der Lebensqualität, von der die Patienten der Zulassungsstudie berichtet hätten (3).

Laut Oldenburg habe sich Refixia® auch als verlässlich bei der Blutungskontrolle erwiesen: Mehr als 98% der Blutungen konnten mit einer Injektion behandelt werden (3). Bei der Prävention von Blutungen im Rahmen von chirurgischen Eingriffen bei Erwachsenen und Jugendlichen (>12 Jahre) wurde eine effektive operative hämostatische Abdeckung mit wenigen Injektionen von Refixia® nachgewiesen (5).

„Mit Refixia® steht für Menschen mit Hämophilie B eine neue langwirksame Behandlungsoption mit einer einfachen einmal wöchentlichen Gabe zur Verfügung. Damit besteht die Möglichkeit, die Gelenkgesundheit der Patienten zu verbessern und ihrem Leben so viel Normalität wie möglich zu geben”, lautete das Fazit der beiden Experten.

* Gemäß ISTH-Kriterien für die Deklassifizierung von Zielgelenken (≤2 Blutungen pro Gelenk in 12 Monaten)

Quelle: Novo Nordisk

Literatur:

(1) Refixia® Fachinformation.
(2) Negrier C et al. Blood 2011; 118(10): 2695-2701.
(3) Collins PW et al. Blood 2014; 124: 3880-3886.
(4) Negrier C et al. Haemophilia 2016; 22 (4): 507-513.
(5) Escobar MA et al. Haemophilia 2017; 23 67-76.

 


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