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05. Dezember 2018 Zystische Fibrose: Zulassungserweiterung für Ivacaftor

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Ivacaftor erteilt. Mit dem CFTR-Potentiator können nun auch Kleinkinder mit Zystischer Fibrose (CF) im Alter von 12 bis < 24 Monaten behandelt werden, bei denen mindestens eine der folgenden 9 Mutationen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gens vorliegt: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
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„Zum ersten Mal können Ärzte in der Europäischen Union die zugrunde liegende Ursache der CF früher als je zuvor behandeln und so dazu beitragen, die klinischen Folgen bei Kindern bereits ab einem Alter von 12 Monaten zu verbessern“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Vertex.

Die Zulassungserweiterung beruht auf Daten der laufenden offenen Phase-3-Studie (ARRIVAL) mit Kindern mit CF im Alter von 12 bis < 24 Monaten, die eine von 9 Mutationen im CFTR-Gen aufweisen. Die Studie zeigte ein vergleichbares Sicherheitsprofil wie bei älteren Kindern und Erwachsenen in früheren Phase-3- Studien. Zudem wurden Verbesserungen beim Schweißchloridwert, einem wichtigen sekundären Wirksamkeitsendpunkt, nachgewiesen.

Ivacaftor ist in Europa bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab 2 Jahren zugelassen, die eine der genannten 9 im CFTR-Gen aufweisen. Es ist außerdem für die Behandlung von CF-Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren indiziert, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.

 

Quelle: Vertex


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