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Medizin

08. Mai 2019 Nephropathische Cystinose: Verbesserte Therapieadhärenz durch weniger häufige Cysteamin-Einnahme

Seit nunmehr 5 Jahren ist Cysteamin (Procysbi®) in Deutschland verfügbar und hat seitdem die Therapie der nephropathischen Cystinose für die Patienten verändert. Durch die verzögerte Freisetzung des Wirkstoffs muss das Arzneimittel nur 2 Mal täglich alle 12 Stunden eingenommen werden. Das Einnahmeschema mit weniger häufigen Anwendungen kann zudem die Therapieadhärenz der Patienten unterstützen. Die Zulassungsstudie zeigte, dass sich die Lebensqualität der Patienten signifikant verbessert (1).
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Erhöhte Adhärenz

Der Wirkstoff Cysteamin bewirkt einen Abbau des gespeicherten Cystins. Patienten müssen Cysteamin lebenslang täglich einnehmen. Bis zur Einführung von Procysbi® bestand die einzige Behandlungsoption in einem Cysteaminpräparat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, das alle 6 Stunden eingenommen werden muss. Dies kann unter Umständen zu Einschränkungen im Alltag, insbesondere der Nachtruhe, führen und zu einer verminderten Adhärenz.

Vergleichbar anhaltende Depletion

Die zulassungsrelevante Phase-III-Studie hatte ergeben, dass bei Patienten, die das Arzneimittel alle 12 Stunden erhielten, im Steady-State eine vergleichbare anhaltende Depletion des leukozytären Cystingehalts erreicht wurde wie bei Patienten, die Cysteamin mit sofortiger Freisetzung alle 6 Stunden erhielten (0,51 nmol/mg mit Procysbi® im Vergleich zu 0,44 nmol/mg mit Cysteamin mit sofortiger Freisetzung) (2).

Cystinose

Cystinose ist eine lysosomale Speicherkrankheit (3,4) mit einer Prävalenz von 1:100.000-200.000 (4) und zählt somit zu den sehr seltenen Erkrankungen. Ursache ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass Cystin in den Lysosomen aller Körperzellen gespeichert statt abgebaut wird (3,4). Die betroffenen Zellen werden durch das gespeicherte Cystin in ihrer Funktion gestört oder sogar zerstört. Dies kann schwerwiegende Folgen haben, darunter Veränderungen des Zellstoffwechsels, Erhöhung der Apoptoserate, vermehrter oxidativer Stress und Freisetzung proinflammatorischer Substanzen (5,6).

Es sind 3 Erscheinungsbilder der Cystinose bekannt, die sich sowohl hinsichtlich des Zeitpunkts der Erkrankung als auch hinsichtlich der Schwere der renalen Ausprägung unterscheiden (3,7). Dazu zählen die nephropathische, die juvenile sowie die nicht-nephropathische, okulare Cystinose. Die nephropathische Cystinose ist mit einem Vorkommen von 95% die häufigste und schwerste Verlaufsform der Erkrankung. Sie wirkt sich zunächst (bereits ab dem 4.-6. Lebensmonat) auf die Nieren aus. Innerhalb der ersten Lebensdekade führt eine unbehandelte nephropathische Cystinose zu Nierenversagen (3). Als fortschreitende Erkrankungen treten im Laufe der Zeit multiple Komplikationen auf, etwa Hypothyreose, Erblindung, Diabetes mellitus, Einschränkungen der Lungenfunktion und Schädigungen des zentralen Nervensystems (3,4).

Trotz neuerer Therapiemöglichkeiten bleibt die Behandlung der Cystinose eine Herausforderung. Nicht nur eine frühzeitige Diagnose und Aufklärung sind wichtig. Patienten, die einmal in Behandlung sind, benötigen große Disziplin und Durchhaltevermögen. Da die Erkrankung nicht heilbar ist, sind sie ihr Leben lang auf die medikamentöse Therapie sowie die Unterstützung von Ärzten und Angehörigen angewiesen.

Quelle: Chiesi

Literatur:

(1) Langman CB et al. J Pediatr. 2014: 165(3): 528-533.
(2) Fachinformation Procysbi Stand: Juli 2018.
(3) Nesterova G & Gahl WA. Pediatr Nephrol. 2013; 28(1): 51-59.
(4) Gahl WA, et al. N Engl J Med. 2002; 347 (2): 111-21.
(5) Langman CB et al. Kidney Int 2016; 89: 1192-1203.
(6) Wilmer MJ et al. Am J Physiol Renal Physiol 2010; 299: F905-16.
(7) Servais A, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2008; 3: 27-35.


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