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Medizin
03. März 2021

Spinale Muskelatrophie: Positives CHMP-Votum für Risdiplam

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung von Risdiplam für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis 4 Kopien des SMN2-Gens empfohlen. Die positive Empfehlung erfolgt im Rahmen eines beschleunigten Bewertungsverfahrens. Risdiplam ist ein flüssiges Medikament, das täglich zu Hause über den Mund oder eine Ernährungssonde verabreicht wird.
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Der Ausschuss stellt mit diesem positiven Votum eine wichtige neue Behandlungsoption für ein breites Patientenkollektiv mit SMA Typ 1-3 in Aussicht, die erstmals auch eine orale Behandlung zu Hause ermöglicht. Grundlage für die Zulassungsempfehlung der EMA sind die positiven Resultate der beiden Studien FIREFISH (bei symptomatischen Typ-1-Säuglingen im Alter von 2 bis 7 Monaten) und SUNFISH (bei symptomatischen Typ-2- und -3-Kindern und Erwachsenen im Alter von 2 bis 25 Jahren), die die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen, Kindern und Erwachsenen bestätigen.
 
Signifikante Verbesserung im Überleben und im Erreichen motorischer Meilensteine bei Babys und Kleinkindern mit SMA Typ 1

 
In der FIREFISH-Studie waren 29% (12/41; p<0,0001 im Vergleich zum natürlichen Verlauf) der 12 Monate mit Risdiplam behandelten Kinder in der Lage, mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen. Die Beurteilung erfolgte mithilfe der bruttomotorischen Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III). Im natürlichen Verlauf der SMA Typ 1 wird dieser wichtige motorischer Meilenstein nie erreicht. Darüber hinaus waren 93% der Säuglinge am Leben und 85% waren ereignisfrei (am Leben ohne dauerhafte Beatmung). Außerdem zeigen die Ergebnisse aus FIREFISH, dass 5% (2/41) der Babys in der Lage waren, mit Unterstützung zu stehen, gemessen durch die Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) und 83% konnten über den Mund gefüttert werden. 90% (37/41) hatten einen Anstieg der CHOP-INTEND-Skala (Children’sHospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) um mindestens 4 Punkte, wobei 56% (23/41) einen Score von über 40 erreichten; der Median der Steigerung lag bei 20 Punkten. Das durchschnittliche Alter bei der Aufnahme in die Studie betrug 5,3 Monate.
 
Signifikante Verbesserung der motorischen Funktionen bei Kindern und Erwachsenen mit SMA Typ 2 oder Typ 3
 
In der SUNFISH-Studie kam es bei den mit Evrysdi behandelten Kindern und Erwachsenen nach 12 Monaten zu einer klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Verbesserung der motorischen Funktion (1,55 Punkte mittlerer Unterschied; p=0,0156) im Vergleich zu Placebo (1,36 Punkte (95%-KI: 0,61, 2,11] bzw. -0,19 Punkte (95%-KI: -1,22, 0,84)), gemessen an der Veränderung des Gesamtscores des Motor Function Measure-32 (MFM-32) gegenüber dem Ausgangswert. Sowohl Kinder als auch Erwachsene erfuhren zudem eine signifikante Verbesserung der Funktion der oberen Gliedmaßen nach 12 Behandlungsmonaten (1,59 Punkte mittlerer Unterschied; p=0,0469) im Vergleich zu Placebo (1,61 Punkte; 95%-KI: 1,00, 2,22) bzw. 0,02 Punkte (95%-KI: -0,83, 0,87)) – gemessen durch eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Revised Upper Limb Module (RULM). Das mediane Alter bei Studieneinschluss betrug 9 Jahre.
 
Es gab in beiden Studien keine behandlungsbedingten Sicherheitsbefunde, die zum Abbruch einer der beiden Studien führten.
 
Risdiplam ist unter dem Handelsnamen Evrysdi® u.a. bereits seit 2020 in den USA zugelassen. Mehr als 2.500 Patienten wurden inzwischen im Rahmen klinischer Studien und der klinischen Praxis behandelt.

Quelle: Roche


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