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12. Juli 2018
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hATTR-Amyloidose

Hereditäre Transthyretin(TTR)-vermittelte Amyloidose (hATTR) ist eine erbliche, fortschreitend schwächende und oft tödlich verlaufende Erkrankung, die durch Mutationen im TTR-Gen ausgelöst wird. Das TTR-Protein wird hauptsächlich in der Leber gebildet und ist normalerweise ein Träger von Vitamin A. Mutationen im TTR-Gen führen zur Ablagerung von abnormen Amyloid-Proteinen und dadurch zur Schädigung von Körperorganen und Geweben, wie periphere Nerven und das Herz. Dies verursacht eine unlösbare periphere sensorische Neuropathie, autonome Neuropathie und/oder Kardiomyopathie wie auch weitere Manifestationen der Erkrankung. Die hATTR-Amyloidose stellt einen wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf mit signifikanter Morbidität und Mortalität dar, der weltweit etwa 50.000 Menschen betrifft. Die mediane Überlebenszeit beträgt 4,7 Jahre nach Diagnosestellung. Bei Patienten mit Kardiomyopathie reduziert sich diese Überlebenszeit auf 3,4 Jahre. Die einzigen verfügbaren Therapieoptionen für das frühe Krankheitsstadium sind eine Lebertransplantation sowie in einigen Ländern, das Arzneimittel Tafamidis (zugelassen in Europa und bestimmten Ländern in Asien und Lateinamerika, wobei die spezifische Indikation je nach Land variiert). Insgesamt besteht ein signifikanter Bedarf an neuartigen Therapeutika zur Unterstützung der Behandlung von Patienten mit hATTR-Amyloidose.

RNAi

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess zur Stummschaltung von Genen, der derzeit einen der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Bereiche der Biologie und der Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Jahrzehnt vorkommt”, begrüßt und 2006 mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen besteht die Aussicht auf eine bedeutende neue Medikamentenklasse, genannt RNAi-Therapeutika. „Kleine eingreifende RNA” (small interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) – Vorläufer der Gene, die für krankheitsauslösende Proteine kodieren – und verhindern so deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend weiterzuentwickeln.

Alnylam Pharmaceuticals

Das Unternehmen Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Translation der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse von innovativen Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen grundlegend zu verbessern, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen und infektiösen Erkrankungen der Leber leiden. Basierend auf wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden, stellen RNAi-Therapeutika einen starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung vieler schwerwiegender und beeinträchtigender Erkrankungen dar. Alnylam wurde 2002 gegründet und verfolgt die kühne Vision, wissenschaftliches Potenzial Wirklichkeit werden zu lassen. Das Unternehmen verfügt über eine hervorragende Forschungsgrundlage und eine Vielzahl von Prüfpräparaten darunter vier Produktkandidaten in der Spätphase der Entwicklung. Alnylam wird seine „Alnylam 2020”-Strategie weiterverfolgen, sich zu einem biopharmazeutischen Unternehmen mit einer breiten Palette an verfügbaren Produkten zu entwickeln, das zudem über eine nachhaltige Pipeline an RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu erfüllen. Alnylam beschäftigt über 800 Mitarbeiter in den USA und in Europa und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA. Für weitere Informationen über unsere Mitarbeiter, Forschungstätigkeit und Produktpipeline besuchen Sie bitte www.alnylam.com und folgen uns auf Twitter unter @Alnylam oder auf LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam

Verschiedene Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, insbesondere Alnylams Ansichten bezüglich der Ergebnisse seiner APOLLO-Phase-III-Studie zu Patisiran, der Veröffentlichung dieser Ergebnisse und der potenziellen Auswirkungen solcher Ergebnisse auf Patienten, seiner Erwartungen hinsichtlich der Beurteilung von Patisiran durch die Zulassungsbehörden in den Vereinigten Staaten und in Europa, seiner Erwartungen hinsichtlich des Potenzials von Patisiran zur Verbesserung des Lebens von Patienten mit hATTR-Amyloidose und deren Familien, seiner Pläne zur Vermarktung von Patisiran bei Zulassungserteilung durch die Behörden und seiner Erwartungen bezüglich der „Alnylam 2020”- Leitlinien zur Förderung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Hinblick der Safe-Harbor-Bestimmungen im Rahmen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Aufgrund von verschiedenen bedeutenden Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren, insbesondere Alnylams Fähigkeit, neue Arzneimittelkandidaten und Ansätze zu deren Verabreichung zu entdecken und zu entwickeln, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten sowie die präklinischen und klinischen Ergebnisse seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen, die möglicherweise nicht repliziert werden oder sich bei anderen Menschen oder in weiteren Studien nicht fortsetzen oder die anderweitig nicht die weitere Entwicklung von Produktkandidaten für eine spezifische Indikation oder ganz allgemein rechtfertigen, aufgrund von Handlungen oder Bescheiden der Zulassungsbehörden, die sich auf das Design, die Initiierung, Terminierung, Fortsetzung und/oder den Fortschritt von klinischen Studien auswirken oder die zur Notwendigkeit weiterer präklinischer und/oder klinischer Tests führen, Verzögerungen, Unterbrechungen oder Fehlern in der Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten und Erhalt, Aufrechterhaltung und Schutz seiner geistigen Eigentumsrechte, Alnylams Fähigkeit, seine geistigen Eigentumsrechte gegenüber Dritten geltend zu machen und sein Patent-Portfolio gegenüber Angriffen Dritter zu verteidigen, seine Fähigkeit, die behördliche Zulassung, Preisgenehmigung und Erstattung für Produkte zu erhalten und aufrechtzuerhalten, Fortschritte beim Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur außerhalb der USA zu erzielen, gegenüber Wettbewerbern, die eine ähnliche Technologie wie Alnylam einsetzen, und anderen, die Produkte für einen ähnlichen Zweck entwickeln, Alnylams Fähigkeit zur Kontrolle seines Wachstums und seiner Betriebskosten und zum Erhalt zusätzlicher Finanzierungsmittel zur Unterstützung seiner Geschäftstätigkeit und zur Schaffung und Aufrechterhaltung strategischer Unternehmensverbindungen und neuer geschäftlicher Initiativen, Alnylams Abhängigkeit von Dritten bezüglich der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der Produkte, Ergebnissen von Gerichtsverfahren, des Risikos staatlicher Untersuchungen und unerwarteter Ausgaben, wie auch von Risiken, die ausführlich in den „Risikofaktoren” dargelegt wurden, die zusammen mit Alnylams letztem Quartalsbericht auf Formular 10-Q bei der Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Einreichungen bei der SEC abgegeben wurden, unterscheiden sich die tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne möglicherweise wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen gemachten Angaben. Außerdem entsprechen die zukunftsgerichteten Aussagen nur den derzeit geltenden Ansichten und sollten nicht als für die Zukunft maßgeblich erachtet werden. Mit Ausnahme der gesetzlich vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab. Patisiran wurde nicht von der FDA, EMA oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen. Bezüglich Sicherheit oder Wirksamkeit dieses Prüftherapeutikums können oder sollten deshalb keine Schlussfolgerungen gezogen werden.

Quelle: Alnylam Germany GmbH

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