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16. April 2018 Alpha-Mannosidose: Europäische Zulassung für Velmanase alfa

Gerade wurde bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für Velmanase alfa (Lamzede®) erteilt hat. Es ist die erste Enzymersatztherapie für die Behandlung von nicht neurologischen Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose, eine höchst seltene, fortschreitende und beeinträchtigende Erkrankung (1). Durch die Zustimmung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ist Lamzede® demzufolge nun für die Anwendung in 31 europäischen Ländern zugelassen.
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Die Marktzulassung ist laut der EU-Gesetzgebung unter “außergewöhnlichen Umständen” erteilt worden. Dies ermöglicht die Behandlung von sehr seltenen Erkrankungen, für die groß angelegte Studien nicht realisierbar sind. Velmanase alfa wurde bei 33 Patienten untersucht – sowohl Kindern als auch Erwachsenen.

Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung, verursacht durch die genetische bedingte Abwesenheit oder Fehlfunktion der Alpha-Mannosidase, eines am zellulären Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligten Enzyms. Die fehlende Aktivität der Alpha-Mannosidase führt zu einer progressiv toxischen Akkumulation in den Zellen vieler Gewebe und Organe. Zu den häufigsten Symptomen gehören grobe Gesichtszüge, mentale Beeinträchtigungen, progressive motorische Funktionsstörungen, physische Beeinträchtigungen, Hörprobleme und Sprachstörungen, Immundefizienz und rezidivierende Infekte, psychiatrische Symptome und Skelettanomalien. Die Langzeitprognose der Erkrankung ist generell schlecht (1). Velmanase alfa wird wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym, das Ursache der Erkrankung ist.

„Lamzede® ist die erste zugelassene Behandlung mit dem Potential, den Krankheitsverlauf von Alpha-Mannosidose zu modifizieren. Daher ist unser nächstes Ziel, Patienten in Europa diese Behandlung so schnell wie möglich zugänglich zu machen“, berichtet Alessandro Chiesi, Leiter der Region Europa der Chiesi Gruppe.

Chiesi

Literatur:

(1) Malm D, Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis Orphanet J Rare Dis. 2008;3:21


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