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13. Juni 2018 Hereditäre Transthyretin-Amyloidose: Positiver CHMP-Bescheid für Inotersen bei Polyneuropathie

Gerade wurde die Positive Empfehlung zur Zulassung von Inotersen (TegsediTM) zur Behandlung von Polyneuropathie (Stadium 1 und 2) bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) seitens des „Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)“ der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt gegeben.
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Diese positive Empfehlung wird jetzt der Europäischen Kommission, welche die Marktzulassung von Arzneimitteln in der EU erteilt, sowie den Mitgliedsstaaten des Europäischen Wirtschaftsraumes Island, Liechtenstein und Norwegen vorgelegt. TegsediTM wird derzeit auch von den Zulassungsbehörden in den USA und Kanada geprüft.

„Dieses positive Gutachten seitens des CHMP ist ein wichtiger Schritt, um TegsediTM den Patienten zugänglich zu machen, die aufgrund dieser systemischen, progressiven und tödlich verlaufenden vererbbaren Krankheit ihrer Eigenständigkeit unnachgiebig beraubt werden“, so Paula Soteropoulos, CEO von Akcea Therapeutics. „Vor dem Hintergrund der in Kürze erwarteten Zulassung in Europa, sind wir bereit, TegsediTM in den Markt einzuführen und somit den Patienten mit hATTR-Amyloidose diese neue Behandlungsform zur Verfügung zu stellen.“

„Für die betroffenen Patienten und ihre Angehörigen kann eine effektive Behandlung zu einem vergleichsweise normalen Berufsleben und weitgehender Unabhängigkeit führen – ein bedeutender Unterschied zur ansonsten häufig drohenden Arbeitsunfähigkeit und zu kontinuierlicher Pflegebedürftigkeit“, betont Dr. med Teresa Coelho, Neurologin und Neurophysiologin am Santo António Hospital in Porto, Portugal. „Die Ergebnisse der Phase-III-Studie NEURO-TTR zeigen sowohl in Bezug auf die Lebensqualität als auch auf den neurologischen Krankheitsverlauf die positive Wirkung von TegsediTM. Dies macht Patienten und ihren Familien, in Anbetracht der Linderung der schwächenden Symptome, Hoffnung auf einen weitgehend normalen Alltag und mehr Selbständigkeit.“

Die positive Stellungnahme des CHMP für die TegsediTM MAA (Marketing Authorization Application) basiert auf den Ergebnissen der NEURO-TTR-Studie sowie der OLE-Studie (Open Label Extension-Studie), die erhebliche Vorteile für die mit TegsediTM behandelten Patienten mit hATTR-Amyloidose und Symptomen einer Polyneuropathie gegenüber der Plazebogruppe zeigen, und das für beide primäre Endpunkte: sowohl beim Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) als auch beim mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), einem Maßstab für den neuropathischen Krankheitsverlauf.

Die Behandlung mit TegsediTM war mit einer substanziellen Verminderung der Menge an Transthyretin (TTR) Protein assoziiert. Die Hauptursachen für die hATTR-Amyloidose sind die entartete Bildung und Aggregation von TTR-Protein, welche in TTR-Amyloidablagerungen resultieren. Im Verlauf der Studie wurde ein Risiko für Thrombozytopenie und Glomerulonephritis beobachtet. Aufgrund dessen wurde ein erweitertes Monitoring implementiert, welches sich hinsichtlich Früherkennung und Management der Problematik als sehr effizient erwiesen hat. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren assoziiert mit Reaktionen an der Injektionsstelle.

„Die positive Stellungnahme des CHMP bringt Ionis dem Ziel näher, ein Unternehmen mit breitem Produktportfolio mit nachhaltiger Rentabilität zu werden, das lebensverändernde Arzneimittel für die Patienten liefert“, so Brett P. Monia, Ph.D., COO bei Ionis Pharmaceuticals. „Die Antisense-Technologie ermöglicht es uns kontinuierlich, viele wissenschaftliche und medizinische Fortschritte zu entwickeln, die unser stetiges Wachstum fördern. Wir sehen es als unsere größte Verpflichtung an, den Patienten TegsediTM und weitere Arzneimittel aus unserer Pipeline zur Verfügung zu stellen.“

Akcea Therapeutics


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