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16. Juni 2017
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Duchenne-Muskeldystrophie: Zunehmender Fokus auf Behandlung der Atemfunktion

In der Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer rasch voranschreitenden, progredienten Muskelschwunderkrankung, rückt neben der Behandlung der abnehmenden Gehfähigkeit nun das Erkennen und die Behandlung der frühen und irreversiblen Abnahme der Atemfunktion immer stärker in den Fokus. Durch die progrediente Schwächung der Atemmuskulatur können Patienten mit DMD unter anderem nicht mehr kräftig genug husten, was zu wiederkehrenden Infektionen beiträgt und längerfristig dazu führt, dass Patienten nicht mehr ausreichend selbständig atmen können. Ein Teufelskreis entsteht und die Fähigkeit selbstständig zu atmen schwindet immer mehr (1-6). Das zur Zulassung eingereichte Medikament Idebenon adressiert erstmals die Behandlung des zunehmenden Atemfunktionsverlusts bei Patienten mit DMD.
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Frühzeitiges und regelmäßiges Monitoring gefordert

Die irreversible Abnahme der Atemfunktion – üblicherweise gemessen anhand der Vitalkapazität in Prozent des Sollwerts (FVC%p) und dem exspiratorischen Spitzenfluss in Prozent des Sollwerts (PEF%p) – setzt bei Patienten mit DMD meist bereits mit dem Verlust der Gehfähigkeit im Alter von circa 10 bis 12 Jahren ein (7). Während die irreversible Phase häufig bei einer FVC von 80%p beginnt, äußern sich eindeutige klinische Symptome oftmals erst ab einer FVC < 50%p zum Beispiel in Form einer Husteninsuffizienz. Mit weiterhin abnehmender Atemfunktion tritt zudem eine Hypoventilation auf. Erreicht der Patient eine FVC < 30%p liegt meist eine schwere respiratorische Insuffizienz vor (7). Insgesamt führt die Abnahme der Atemfunktion zu einem fatalen Teufelskreis: Patienten leiden unter einer eingeschränkten Hustenfähigkeit, welche eine gestörte Atemwegs-Clearance bedingt. Das Risiko schwerwiegender Infektionen wird erhöht. Im Verlauf nimmt die Atemfunktion weiter ab, was letztlich in einem Verlust der Fähigkeit selbstständig zu atmen und einer deutlich erhöhten Hospitalisierungsrate resultiert (3,4,7,8,9). Respiratorische Komplikationen sind mit einem Anteil von 70% immer noch eine der Haupttodesursachen bei DMD (10). Vor dem Hintergrund der rapiden und irreversiblen Abnahme der Atemfunktion fordern Experten ein frühzeitiges und regelmäßiges Monitoring, wie es auch in den Leitlinien befürwortet wird: Ein Patient mit DMD sollte zwischen dem 4. und 6. Lebensjahr, noch vor Symptombeginn, einem Pneumologen vorgestellt werden. Anschließend gilt es, die pneumologischen Untersuchungen jährlich durchzuführen. Patienten, die einen FVC-Grenzwert von unter 80%p erreicht haben, Patienten mit bestehender Rollstuhlpflicht oder Patienten über 12 Jahre sollten sich halbjährlich untersuchen lassen. Liegt eine therapiebedürftige Husteninsuffizienz oder Beatmungspflicht vor, gilt es die Untersuchungen alle 3 bis 6 Monate durchzuführen (4,11,12). „Im Idealfall können wir bei entsprechender Durchführung und Intervention den Verlust der Lungenfunktion zumindest vorübergehend etwas verlangsamen und dem Patienten ein bisschen mehr Lebensqualität schenken. Letztere hat für Betroffene eine immense Bedeutung“, betonte Dr. Stefanie Werther.

Aktuell verfügbare Maßnahmen fokussieren sich primär auf den Verlust der Gehfähigkeit und das supportive Management der Atemfunktion. Zugelassene medikamentöse Therapien, die dem Atemfunktionsverlust signifikant entgegenwirken, gibt es bislang keine. „Wenn zukünftige Therapien die Lungenfunktionsabnahme verzögern können, ist dies ein wichtiger zusätzlicher Baustein, um die Lebensqualität und Lebenserwartung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie weiter zu erhöhen“, so Dr. Stefanie Werther weiter. Santhera hat diesen dringenden medizinischen Bedarf erkannt und es sich zur Aufgabe gemacht, neue Therapien zum Erhalt der Atemfunktion zu erforschen und zu entwickeln. Der Zulassungsantrag für Idebenon, einem Medikament, das in klinischen Studien den Atemfunktionsverlust bei Patienten mit DMD verlangsamen konnte, wurde im Mai 2016 bei der Europäischen Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) eingereicht.
 
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