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23. November 2017
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Fortschritte auf dem Weg zur Therapie aller Menschen mit Mukoviszidose

Bei der North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) wurden umfassende Studienergebnisse zu verschiedenen, zum Teil noch in der Entwicklung befindlichen Arzneimitteln aus dem Mukoviszidose-Portfolio vorgestellt. Fokuspräsentationen behandelten den akuten und langfristigen Nutzen von CFTR-Modulatoren, u.a. anhand von Daten aus einer noch laufenden Verlängerungsstudie zu Lumacaftor/Ivacaftor (ORKAMBI®). Diese Daten zeigen, dass bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren mit 2 Kopien der F508del-Mutation eine anhaltende Verbesserung der Lungenfunktion und anderer Krankheits-Parameter über einen Zeitraum von 48 Wochen erreicht werden konnte. Weiterhin wurden Real-Life-Daten zu den Auswirkungen von Ivacaftor (KALYDECO®) auf verschiedene Krankheits-Parameter vorgestellt, die das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen. Darüber hinaus wurden bei der Konferenz neue Daten aus einer laufenden Verlängerungsstudie zur Kombination aus Tezacaftor und Ivacaftor präsentiert, die einen anhaltenden Nutzen über eine Behandlungsdauer von bis zu 48 Wochen belegen. Erstmals wurden außerdem kürzlich angekündigte Phase-I- und Phase-II-Daten zu 3 verschiedenen Dreifach-Kombinationstherapien vorgestellt.
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„Die Bandbreite der Daten, die bei diesem Kongress präsentiert wurden, belegt einen bedeutenden Fortschritt hin zu unserem erklärten Ziel, allen Menschen mit Mukoviszidose Arzneimittel zur Verfügung zu stellen, die den Verlauf ihrer Krankheit verändern. Wir wollen auch den Nutzen unserer Medikamente für diejenigen erhöhen, die sie bereits nehmen“, sagte Jeffrey Chodakewitz, M.D. Executive Vice President und Chief Medical Officer von Vertex. „Wir wissen, dass viele Menschen mit Mukoviszidose immer noch auf eine Therapie warten, die an der Ursache ihrer Krankheit ansetzt. Daher arbeiten wir mit Hochdruck weiter daran, für diese Menschen zusätzliche neue Therapieoptionen zu entwickeln, zum Beispiel Dreifach-Kombinationstherapien.“

Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern von 6 bis 11 Jahren

- „Sicherheit und Wirksamkeit von Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) bei Patienten mit Mukoviszidose im Alter von ≥6 Jahren, die homozygot für F508del-CFTR sind (Phase-III-Verlängerungsstudie.)“ Poster 278.

240 Kinder im Alter von 6–11 Jahren mit 2 Kopien der F508del-Mutation, die eine 24 Wochen lange Behandlung abgeschlossen hatten (entweder im Rahmen der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie zu Lumacaftor/Ivacaftor, die für die EU-Zulassung durchgeführt wurde, oder in der unverblindeten ORKAMBI®-Sicherheitsstudie der Phase III für die US-Zulassung) gingen in eine Rollover-Studie der Phase III über, wo sie weitere 96 Wochen lang mit ORKAMBI® behandelt werden konnten. Eine geplante Zwischenanalyse erfolgte, sobald alle Teilnehmer 24 Wochen in der Rollover-Studie absolviert hatten, also insgesamt eine 48–wöchige ORKAMBI®-Therapie erhalten hatten. (48 Wochen im Fall derjenigen Patienten, die bereits in der placebokontrollierten oder der unverblindeten Studie ORKAMBI® erhalten hatten, und 24 Wochen bei den Patienten des Placebo-Arms.)

Diese Analyse ergab, dass die Verbesserung der Lungenfunktion gegenüber Studienbeginn (gemessen an der absoluten Veränderung des Lung-Clearance-Index (LCI2.5)), der Chloridkonzentration im Schweiß und des Body-Mass-Index (BMI)) über die 48 Behandlungswochen hinweg Bestand hatte. Darüber hinaus waren das Muster und das Ausmaß des Ansprechens nach Einleitung einer Lumacaftor/Ivacaftor-Therapie bei Kindern, die zuvor Placebo erhalten hatten, vergleichbar wie bei den Kindern, die in den vorausgehenden Studien bereits mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelt worden waren.
 
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