Samstag, 1. Oktober 2022
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Medizin

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie: Positive Zwischenergebnisse der Phase-II-Studie zu Nusinersen

Die Zwischenergebnisse der Phase-II-Studie NURTURE (1) haben gezeigt, dass die präsymptomatische Behandlung mit Nusinersen (Spinraza®) für Säuglinge und Kleinkinder mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) völlig neue Lebensperspektiven eröffnen kann. Bis zur Zulassung der ersten medikamentösen Therapieoption im Mai 2017 führte die schwere infantile Verlaufsform meist noch vor Vollendung des zweiten Lebensjahres zum Tod. Inzwischen ist bei einer frühzeitigen Diagnose und Therapie eine weitgehend normale motorische Entwicklung möglich. Die SMA-Experten Dr. med. Andreas Ziegler, Heidelberg, und Dr. med. Astrid Pechmann, Freiburg, veranschaulichten dies anhand von Beispielen aus ihrem Klinikalltag im Rahmen eines Biogen-Symposiums, das auf der diesjährigen Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) in München stattfand.

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