Donnerstag, 18. August 2022
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Medizin

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie: Therapie mit Nusinersen bei Erwachsenen

Drei Jahre nach der Zulassung von Nusinersen (Spinraza®) (1) in der Europäischen Union für die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (5q-SMA) wurden bereits über 10.000 Patienten weltweit in der klinischen Praxis und innerhalb vorangegangener Härtefallprogramme und klinischer Studien behandelt (2). Somit steht eine umfangreiche Datenlage zur Wirksamkeit und Sicherheit mit dem Antisense-Oligonukleotid zur Verfügung. Über die Bedeutung einer Nusinersen-Therapie, insbesondere für erwachsene Patienten, und ihre Erfahrungen aus dem Behandlungsalltag sprachen die beiden Neurologen Prof. Dr. Maggie Walter, München, und Prof. Dr. Tim Hagenacker, Essen.

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