Mittwoch, 17. August 2022
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Medizin

5q-SMA: Stabilisierung motorischer Fähigkeiten unter Antisense-Oligonukleotid Nusinersen

5q-SMA: Stabilisierung motorischer Fähigkeiten unter Antisense-Oligonukleotid Nusinersen
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Bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) führt ein fortschreitender Untergang von Motoneuronen zu einer progredienten Muskelschwäche. Die Ausprägungen einer SMA können dabei sehr unterschiedlich sein, vor allem abhängig vom Krankheitsbeginn und der Schwere der Symptome. Für alle Altersgruppen und SMA-Phänotypen steht seit Mitte 2017 das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®) als kausal wirksame Therapie zur Verfügung (1). Mit dem Arzneimittel kann eine Stabilisierung oder sogar Verbesserung motorischer Fähigkeiten erzielt werden, auch bei erwachsenen Patienten, wie neueste Studiendaten belegen (2, 3). Dies ermöglicht auch bei dieser Patientengruppe das Erreichen individueller Therapieziele, wie Experten auf einem Symposium von Biogen im Rahmen des virtuellen Kongresses der European Academy of Neurology (EAN) ausführten.

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