Dienstag, 6. Dezember 2022
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Medizin

5q-SMA-Therapie: Früher Start zählt

Friederike Klein

Erste Ergebnisse der NURTURE-Studie haben gezeigt, dass präsymptomatisch behandelte Säuglinge mit spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 2 und 3 bei Therapie mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®) wichtige Meilensteine der motorischen Entwicklung erreichen können, ja sich teilweise normal entwickeln (1). Das hat praktische Konsequenzen.

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