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Medizin
11. April 2020

5q-SMA: Wirksamkeitsstudie zu Nusinersen

Lancet Neurology hat eine Studie mit der größten Patientenkohorte von jugendlichen und erwachsenen Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) veröffentlicht, in der die Wirkung von Nusinersen (Spinraza®) untersucht wurde. Die unabhängigen Experten PD Dr. Tim Hagenacker, leitender Oberarzt, und Prof. Dr. Christoph Kleinschnitz, Direktor, Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen, und Kollegen aus 9 anderen neuromuskulären Zentren in Deutschland legen hier erstmals in diesem Umfang ihre Erfahrungen aus der klinischen Praxis bei später einsetzender SMA für ein breites Patientenkollektiv zugrunde. Die Wirksamkeitsstudie enthält Daten von 124 erwachsenen SMA-Patienten (Typ 2 und 3), die mit Nusinersen behandelt wurden, von denen 57 über einen Zeitraum von 14 Monaten beobachtet wurden. Sie zeigten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des HFMSE-Scores um durchschnittlich 3,12 Punkte (1).

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