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Medizin

21. Dezember 2016 ASH 2016: Steroidsparende Effekte von Dexpramipexol bei Hypereosinophilem Syndrom

Aus einer laufenden offenen Pilotstudie wurden Daten zu Dexpramipexol zur Behandlung des Hypereosinophilen Syndroms (HES) präsentiert, die ein hämatologisches Ansprechen, Symptomverbesserungen und steroidsparende Effekte bei einer Untergruppe der Patienten mit steroidrezeptivem HES belegen. „Im Rahmen dieser Pilotstudie zeigte Dexpramipexol eine bemerkenswerte Wirksamkeit als steroidsparender Wirkstoff mit erkennbarer Toxizität bei einer Untergruppe der Patienten mit steroidrezeptivem HES.“

 
Die Daten (Abstract Nr. 1327) wurden im Rahmen einer Posterpräsentation auf der 58. Jahresversammlung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego (Kalifornien) von Prüfern des National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), einem Institut der NIH (National Institutes of Health), präsentiert. Ein wichtiges Ziel im Rahmen der Behandlung von Patienten mit steroidrezeptivem HES ist die Reduzierung der Verwendung von Corticosteroiden bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung der hämatologischen und Symptom-Kontrolle.

Die Studienergebnisse unterstützen das Potenzial von Dexpramipexol als steroidsparendem Wirkstoff bei der Behandlung des HES, einer heterogenen Gruppe seltener Erkrankungen, die durch periphere Eosinophilie und eosinophil-bedingte Endorganschäden gekennzeichnet sind. Obwohl die Mehrzahl der HES-Patienten auf die Steroid-Therapie anspricht, ist häufig eine chronische Behandlung angezeigt, die in vielen Fällen gravierende Nebenwirkungen nach sich zieht.

Michael Bozik, M.D., President und CEO von Knopp Biosciences, erklärte: „Der Nachweis der steroidsparenden Effekte und der klinischen Verbesserungen bei einer Untergruppe der im Rahmen der Pilotstudie mit Dexpramipexol behandelten HES-Patienten stimmt uns äußerst hoffnungsvoll. Aufgrund der schädlichen Auswirkungen einer chronischen Behandlung mit Steroiden wird der Bedarf an gut verträglichen alternativen Behandlungsoptionen mehr als deutlich. Wir freuen uns auf die abschließenden Ergebnisse dieser Studie und die Erörterungen des Potenzials für weitere Evaluierungen von Dexpramipexol zur Behandlung des HES mit unseren Kollegen am NIAID.”

Ein Team von Prüfern unter der Leitung von Dr. Amy Klion am NIAID führte eine Proof-of-Concept-Studie zu Dexpramipexol als steroidsparendem Arzneimittel anhand von Patienten mit HES durch. Bei früheren klinischen Studien zu amyotropher Lateralsklerose konnte bei einer Behandlung mit Dexpramipexol eine signifikante, gezielte Reduzierung peripherer Bluteosinophile nachgewiesen werden.

Patienten mit HES bei Steroid-Monotherapie mit minimal wirksamer Corticosteroid-Dosierung (MECD) waren für die Studie zugelassen, wenn sie ein Minimum von 10 mg Prednison oder ein Äquivalent für die Kontrolle der Symptome und Eosinophilie benötigten. Zugelassene Patienten starteten die Behandlung mit Gaben von 150 mg Dexpramipexol zweimal täglich über einen Zeitraum von 12 Wochen. Im Anschluss wurde eine standardisierte Corticosteroid-Entwöhnungstherapie eingeleitet und die Eosinophil-Werte und Symptome wurden in wöchentlichem Abstand überwacht. Der primäre Wirksamkeits-Endpunkt wurde definiert als eine MECD-Reduzierung um mindestens 50%, wobei die Eosinophil-Werte die Höhe des Anfangswertes erreichen oder niedriger ausfallen und die klinischen Symptome kontrolliert werden müssen.

Die Rekrutierung der Patienten für die Studie ist abgeschlossen. Bis heute wurde Dexpramipexol gut toleriert und keine mit der Arneimitteleinnahme in Zusammenhang stehenden gravierenden unerwünschten Ereignisse, die zum Absetzen des Medikaments führten, konnten im Rahmen der Studie beobachtet werden.

In dem Abstract hielten die NIAID-Prüfer fest: „Im Rahmen dieser Pilotstudie zeigte Dexpramipexol eine bemerkenswerte Wirksamkeit als steroidsparender Wirkstoff mit erkennbarer Toxizität bei einer Untergruppe der Patienten mit steroidrezeptivem HES.” Das Abstract der ASH-Präsentation kann online eingesehen werden unter http://www.bloodjournal.org/content/128/22/1327 Die vollständigen Ergebnisse der abgeschlossenen Studie, einschließlich der Daten über die sekundären Endpunkte und die Knochenmarkstudien, werden zur Veröffentlichung in einer Peer-Review-Zeitschrift eingereicht.

Die Studie wurde im Rahmen einer Vereinbarung zwischen Knopp Biosciences und dem NIAID durchgeführt. Sie ist beispielgebend für die Zusammenarbeit zwischen Industrie und Regierungsstellen auf dem Gebiet der Medikamentenentwicklung zur Behandlung seltener Erkrankungen.

Quelle: KNOPP BIOSCIENCES


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