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07. November 2017
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ATTR Amyloidose mit Polyneuropathie: Vollständige positive Ergebnisse Phase-III-Studie zu Patisiran

Aktuell wurden vollständige positive Ergebnisse aus der Phase-III-Studie APOLLO zu Patisiran, (untersuchtes RNAi-Therapeutikum) öffentlich, das für Patienten mit erblicher ATTR-Amyloidose (hATTR) mit Polyneuropathie entwickelt wurde. Diese klinischen Daten wurden auf dem 1. Europäischen ATTR-Amyloidose-Treffen für Patienten und Ärzte am 2. und 3. November 2017 in Paris, Frankreich, vorgestellt. Auf Basis dieser Ergebnisse beabsichtigt Alnylam einen Zulassungsantrag für neue Arzneimittel (ZNA) für Patisiran gegen Ende 2017 und einen Antrag auf Zulassung der Markteinführung (ZME) kurz danach zu stellen.
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Basistext
Die vollständigen Ergebnisse der APOLLO-Studie zeigten eine Verbesserung mit Patisiran gegenüber Placebo hinsichtlich des primären Endpunkts des modifizierten Neuropathie- Beeinträchtigungsscores +7 (mNIS+7) und hinsichtlich zusätzlicher sekundärer Endpunkte, die sensorische, motorische und autonome Neuropathie-Symptome umfassen, sowie hinsichtlich explorativer kardialer Endpunkte nach 18 Monaten. Die Patienten zeigten eine Verbesserung der Lebensqualität, der Aktivitäten des täglichen Lebens, des Ernährungsstatus, der motorischen Kraft und der Gehfähigkeit auf, mit Reduzierung von Krankheitssymptomen und Behinderung.

Vorteilhafte Wirkungen von Patisiran gegenüber Placebo wurden in Subgruppen beobachtet, die nach Demographie und Krankheitsmerkmalen für hATTR-Amyloidose bei Baseline definiert waren. In einer im Voraus bestimmten kardialen Subpopulation wurden signifikante positive Wirkungen für Patisiran auf bestimmte kardiale Biomarker und echokardiographische Endpunkte beobachtet. Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse (UE), die bei den mit Patisiran behandelten Patienten häufiger eintraten, waren allgemein mild bis moderat und umfassten periphere Ödeme und infusionsbezogene Reaktionen (IRR). Die Häufigkeit von Todesfällen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) war in den Patisiran- und Placebo-Gruppen vergleichbar. Diese Daten unterstreichen das Potenzial von Patisiran, die kardinalen, multisystemischen Krankheitsmanifestationen bei hATTR-Amyloidose zu stabilisieren und sogar zu verbessern, einschließlich der Lebensqualität der Patienten.

„Wir freuen uns für Patienten und deren Familien, die mit hATTR-Amyloidose leben, da wir glauben, dass diese Ergebnisse aus der APOLLO-Studie neue Hoffnung für die Behandlung dieser verheerenden Erkrankung liefern. Patisiran ist potenziell sogar in der Lage, die neurologische Behinderung und breitere Krankheitsmerkmale bei Patienten mit hATTRAmyloidose zu stoppen oder zu verbessern. Wir betrachten diese Ergebnisse auch als eine bahnbrechende Errungenschaft im Bereich der RNAi-Therapeutika, da wir glauben, dass sie das transformative Potenzial dieser neuartigen Klasse innovativer Arzneimittel nachweisen“, so Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., Executive Vice President für F&E bei Alnylam.

„Mit diesen vielversprechenden APOLLO-Daten in der Hand beabsichtigen wir, unsere Ergebnisse gegen Ende 2017 bei den Zulassungsbehörden vorzulegen mit dem Ziel, Mitte 2018 die Zulassung zu erhalten.“
 
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