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Medizin

31. Mai 2017 Ausweitung der STARS-Studie durch Einschluss von Patienten mit Rett-Syndrom unter 13 Jahren

Newron Pharmaceuticals, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, gab heute die Ausweitung der STARS-Studie ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrom") durch Einbeziehung von Patienten mit Rett-Syndrom im Alter von ab sechs Jahren bekannt. Der zur Einbeziehung von Patienten unter 13 Jahren erforderliche Änderungsantrag wurde von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) genehmigt, nachdem Newron die Ergebnisse der juvenilen toxikologischen Studien eingereicht hatte. Newron reicht entsprechende Änderungsanträge auch bei den Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen ("Institutional Review Boards") anderer Länder ein.
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Dr. Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron, kommentierte: "Das Rett-Syndrom ist eine verheerende Krankheit, welche bereits im Kleinkindalter auftritt. Durch diese Entscheidung der FDA, die Altersgrenze zu senken und somit Patienten ab sechs Jahren einzuschließen, kann der Nutzen von Sarizotan auch bei diesen jüngeren Patienten untersucht werden - bevor die Krankheit signifikant fortgeschritten ist. Newron ist überzeugt, dass der frühzeitige Behandlungsbeginn von Rett-Patienten zu einer weniger starken Verschlechterung der Atem- und neurologischen Symptome führen könnte.»

STARS ist eine randomisierte, doppel-verblindete, Plazebo-kontrollierte Studie, die voraussichtlich 129 Patienten (drei Gruppen mit je 43 Patienten) in bis zu 15 Kompetenzzentren in den USA, in Großbritannien, Italien, Australien und Indien einschließen wird. Diese potenziell zulassungsrelevante klinische Studie dient der Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die unter Atembeschwerden leiden. Als eines der Hauptsymptome von Rett können sich Atmungsstörungen auf den gesamten Körper eines Patienten auswirken und zu verheerenden Beeinträchtigungen von biochemischen Prozessen, emotionaler Empfindsamkeit, der Blutzirkulation, Verdauung sowie atmungsrelevanter Strukturen des Muskelskeletts führen.

Der primäre Endpunkt der STARS-Studie ist eine 20%ige Reduktion der Episoden von klinisch signifikanten Apnoen (> 10 Sekunden) in der Zeit, in der die Patienten wach sind. Während der sechsmonatigen Studie werden Patienten mit täglichen Dosen von 10 und 20 mg Sarizotan oder Plazebo behandelt. Das Unternehmen erwartet, dass die Top-Line-Ergebnisse im Jahr 2018 vorliegen und publiziert werden können.

Im Jahr 2015 hatte Sarizotan sowohl von der Europäischen Kommission als auch von der FDA den Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung des Rett-Syndroms erhalten. Es wäre die erste Therapie, die zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen würde. Newron beabsichtigt, Sarizotan direkt zu vermarkten.

Zusätzlich zur STARS-Wirksamkeitsstudie führt Newron als Teil seines Engagements zugunsten von Patienten mit seltenen Krankheiten und ihren Angehörigen in einem gemeinschaftlichen Projekt mit der internationalen Rett-Community die erste Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Disease") durch. Ziel der Studie ist es, Daten und Analysen zu liefern, um die physischen, emotionalen und finanziellen Belastungen durch das Rett-Syndrom zu quantifizieren. Diese Erkenntnisse können dazu beitragen, verbesserte Interventionsprogramme und -leistungen bereitzustellen, die den medizinischen Behandlungsprozess des Rett-Syndroms unterstützen sollen.

Quelle: Newron


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