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Medizin

06. Februar 2020 CF: Zulassungserweiterung von Ivacaftor für Patienten von 6-11 Monaten

Vertex gibt die EU-Zulassung für Ivacaftor (KALYDECO®) zur Behandlung von Säuglingen mit Cystischer Fibrose im Alter von 6-11 Monaten mit bestimmten Mutationen des CFTR-Gens bekannt. Ivacaftor ist der erste und bisher einzige in Europa zugelassene CFTR-Modulator zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der Cystischen Fibrose (CF) bei Säuglingen in diesem Alter.
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Basistext
Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Ivacaftor zur Behandlung von Säuglingen im Alter von 6 bis einschließlich 11 Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als 5 Kilogramm erteilt. Die neue Indikation bezieht sich auf Patienten mit Cystischer Fibrose (CF), bei denen mindestens eine der folgenden 9 Mutationen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gens vorliegt: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. In Deutschland ist das Produkt ab sofort verfügbar und in der LAUER-Taxe gelistet.

ARRIVAL zeigt vergleichbares Sicherheitsprofil

Die Zulassungserweiterung beruht auf Daten der laufenden Phase-III-Open-Label-Sicherheitsstudie (ARRIVAL) mit Kindern, die jünger als 24 Monate sind und eine CFTR-Gating-Mutation aufweisen. Die Studie zeigte ein ähnliches Sicherheitsprofil wie frühere Phase-III-Studien mit älteren Kindern und Erwachsenen sowie Verbesserungen beim Schweißchloridwert, einem sekundären Endpunkt (1).

Für Patienten ab 12 Monaten bereits zugelassen

Ivacaftor ist in Europa bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab 12 Monaten zugelassen, die eine der 9 folgenden Mutationen des CFTR-Gens aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Es ist außerdem für die Behandlung von CF-Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren indiziert, bei denen eine R117H-Mutation im CFTR-Gen vorliegt (2).

Quelle: Vertex

Literatur:

(1) Davies JC, Wang LT, Campbell D, et al. Ivacaftor treatment in patients 6 to <12 months old with a CFTR gating mutation: results of a Phase 3, two-part, single-arm study. Poster and abstract presented at: North American Cystic Fibrosis Conference; October 2018; Denver, CO.
(2) European Medicines Agency. Kalydeco (Ivacaftor). An overview of Kalydeco and why it is authorised in the EU.


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