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Medizin

27. November 2020 CF: Zulassungserweiterung für Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor auf jüngere Kinder mit entsprechenden CFTR-Mutationstypen

Die  Europäische  Kommission  (EK) hat die Marktzulassungen  für  KALYDECO® (Ivacaftor) sowie  für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) in   Kombination mit Ivacaftor auf jüngere Kinder erweitert.
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KALYDECO®(Ivacaftor) als  Granulat ist  nun  zugelassen  zur Behandlung  von Säuglingen  mit  Cystischer  Fibrose  (CF,  Mukoviszidose) ab  einem Alter von 4 Monaten, die mindestens 5 Kilogramm wiegen und die eine R117H-Mutation oder eine der folgenden Gating-(Klasse III)-Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance  Regulator  (CFTR)-Gen aufweisen: G551D,  G1244E,  G1349D,  G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oderS549R.

Die Zulassungserweiterung  der Kombinationstherapie aus SYMKEVI® und KALYDECO® umfasst die Behandlung der CF bei Patienten ab 6 Jahren, die 2 Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer der folgenden 14 Mutationen im CFTR-Gen, die zu einer Restaktivität des CFTR-Proteins führen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G,  S945L,  S977F,  R1070W,  D1152H,  2789+5G→A,  3272-26A→Goder3849+10kbC→T.

Die Zulassungserweiterung für KALYDECO® basiert auf Daten einer Kohorte in der 24-wöchigen offenen Phase-III-Sicherheitsstudie ARRIVAL, in der sechs Kinder mit CF im  Alter  von  4 bis <6 Monaten mit mindestens  einer  der  folgenden Mutationen eingeschlossen waren: R117H,  G551D,  G1244E,  G1349D,  G178R,  G551S,  S1251N,  S1255P, S549N oder S549R (1).


 

Quelle: Vertex

Literatur:

(1) European Medicines Agency. Kalydeco(Ivacaftor).Übersicht über Kalydeco und Begründung für die Zulassung in der EU. Online verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/kalydeco-epar-medicine-overview_de-0.pdf. Letzter Zugriff: November 2020.
 


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