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27. Januar 2020
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Cystische Fibrose: Frühzeitiger Einsatz von CFTR-Modulatoren verbessert Krankheitsverlauf

Die Cystische Fibrose (CF) ist eine fortschreitende Multiorganerkrankung, deren erste Symptome direkt nach Geburt auftreten können (1). Bereits im 1. Lebensjahr werden die meisten Patienten Pankreas-insuffizient, respiratorische Symptome sowie strukturelle Lungenveränderungen können bereits ab dem Säuglings- und Kleinkindalter auftreten (2). Eine frühe Diagnose, Behandlung und langfristig hohe Therapietreue verbessern den
Krankheitsverlauf deutlich, wie führende Experten im Rahmen eines Satelliten-Symposiums von Vertex Deutschland anlässlich der Deutschen Mukoviszidose Tagung 2019 besprachen (3).
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Mit den modernen CFTR-Therapien können die Lungen- und gastrointestinale Funktion und letztlich auch das Überleben verbessert werden. Eine
kürzlich veröffentlichte Publikation von 2 Kohortenstudien (4) mit zusammen 882 Patienten mit Ivacaftor-Behandlung (KALYDECO®) (5) z.B. demonstrierte einen besseren Erhalt der Lungenfunktion und einen verbesserten Ernährungsstatus.
„Was wird mit einer CFTR-Modulation bei der CF in Zukunft möglich werden?“ – diese Frage stellte Prof. Jochen Mainz, Hochschule Brandenburg, in seinem Vortrag. Die zurzeit in Europa zugelassenen und eingesetzten CFTR-Modulatoren waren Thema seines Vortrages ebenso wie die Behandlungseffekte in den betroffenen Organen der CF-Patienten mit verschiedenen CFTR-Mutationsmustern und in unterschiedlichen Altersgruppen.

Deutliche Verbesserungen der Lungenfunktion unter CFTR-Modulation

Die Lebenserwartung von Menschen mit CF liegt nach wie vor unter 50 Jahren (6). Bei etwa 80% der CF-Todesfälle ist eine Lungendestruktion ursächlich, daher sind die pulmonalen therapeutischen Effekte besonders relevant. In den Studien STRIVE und ENVISION sowie ihrer Anschlussstudie PERSIST (7) erhielten CF-Patienten ab 12 Jahren (bzw. im Alter von 6-11 Jahren) mit der seltenen G551D-Mutation den CFTR-Modulator Ivacaftor. Der durchschnittliche ppFEV1-Wert (8) als Marker der Lungenfunktion stieg unter Ivacaftor rasch an, um 9,4 (STRIVE) und 10,3 (ENVISION) Punkte, und war auch noch nach 3 Jahren erhöht.

Patienten im Placebo-Arm, die nach einem Jahr ebenfalls Ivacaftor erhielten, zeigten nach 2 Jahren eine ähnliche Verbesserung der Lungenfunktion. Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei Patienten ab 6 Jahren unter Ivacaftor auftraten, waren Kopfschmerzen, oropharyngeale Schmerzen, Infektion der oberen Atemwege, verstopfte Nase, Bauchschmerzen, Nasopharyngitis, Durchfall, Schwindel, Hautausschlag und Bakterien im Sputum (5).

Positive Effekte bei Patienten mit G551D-Mutation

Kohorten-Analysen aus den USA und aus Großbritannien (9) zeigten, dass Verbesserungen der Lungenfunktion bei Patienten mit einer G551D-Mutation, die eine Ivacaftor-Therapie erhielten, zu „eindrucksvollen Effekten“ führen, so Mainz: Die Sterberate der Ivacaftor-behandelten Patienten war im Vergleich zur Kontroll-Kohorte um mehr als 50% reduziert. Noch deutlicher war der Effekt bei Ivacaftor-behandelten Patienten bzgl. des Risikos einer Organtransplantation, was bei 1,1% in der Kontroll-Kohorte bzw. bei 0,3% bei den Ivacaftor-behandelten Patienten lag (USA).
Bei Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation zeigte eine Therapie mit einer Kombination aus Lumacaftor und Ivacaftor (ORKAMBI®) (10) über 24 Wochen (Studien TRAFFIC und TRANSPORT) eine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion (absolute Veränderung der ppFEV1 +2,2 vs. -0,4 in der Placebo-Gruppe), die allerdings in den darauffolgenden 2 Jahren (Studie PROGRESS) wieder leicht abfiel (11). Aus der EXTEND-Studie über 96 Wochen bei Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation, die eine Therapie mit Tezacaftor und Ivacaftor (SYMKEVI®) (12) erhielten,
wurden ähnliche Ergebnisse berichtet (13). Waren die Patienten heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und hatten eine zweite CFTR-Mutation mit Restfunktion, verbesserte sich der ppFEV1 innerhalb von nur 8 Wochen um 6 Punkte und blieb unter der Weiterführung der Tezacaftor/Ivacaftor-Therapie über 2 Jahre stabil.
 
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