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Medizin

28. Mai 2019 Cystische Fibrose: G-BA bestätigt Zusatznutzen für Tezacaftor/Ivacaftor

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat seinen Beschluss zur Nutzenbewertung von Tezacaftor/Ivacaftor bekanntgegeben. Darin erkennt er einstimmig einen beträchtlichen Zusatznutzen der Kombinationstherapie bei der Behandlung von Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) ab 12 Jahren und einer homozygoten F508del-Mutation an. Bei Patienten mit bestimmten Mutationen, bei denen das CFTR-Protein noch eine Restaktivität aufweist, wird dem CFTR-Modulator ein geringer Zusatznutzen attestiert.
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Fachinformation
Signifikanter Nutzen bestätigt

Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatte Tezacaftor/Ivacaftor (SYMKEVI®) im Rahmen des Zulassungsverfahrens den Orphan Drug-Status bestätigt, da das Medikament bei einer lebensbedrohlichen bzw. chronisch beeinträchtigenden Krankheit einen signifikanten Nutzen bieten kann. Die Kombination ist bei Patienten mit einer CFTR Restfunktion die erste zugelassene Therapie, die den zugrunde liegenden Proteindefekt der Erkrankung behandelt.

Reduktion pulmonaler Exazerbationen

Der G-BA hat seinen Beschluss auf Basis von klinischen Daten aus den Phase-3-Zulassungsstudien, der vorläufigen Nutzenbewertung und weiteren Erkenntnissen aus dem Stellungnahmeprozess getroffen. Klinische Daten zeigen neben einer Verbesserung der Lungenfunktion und einer Reduktion pulmonaler Exazerbationen auch Verbesserungen der Lebensqualität. Zudem zeigt die neue Therapie ein gutes Sicherheits- und Arzneimittelwechselwirkungsprofil (1,2). Diese Daten wurden durch die Erfahrungen der medizinischen Experten bestätigt. Den vollständigen Beschlusstext sowie die tragenden Gründe zum Beschluss sind auf der Website des G-BA (www.gba.de) veröffentlicht.

Quelle: Vertex

Literatur:

(1) Taylor-Cousar JL, Munck A, McKone EF, et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. N Engl J Med. 2017; 377(21): 2013-23.
(2) Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes
with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017; 377(21): 2024-35.


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