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Medizin

27. März 2019 Differenzialdiagnostik spezieller Thrombozytopenien

Bei einer Thrombozytopenie wird differenzialdiagnostisch vor allem an eine Leukämie oder eine Virusinfektion gedacht. Aber auch seltene Erkrankungen wie Morbus Gaucher oder die erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (aTTP) sollten als Differenzialdiagnosen in Betracht gezogen werden. Insbesondere, da für beide Erkrankungen eine spezifische Therapie zur Verfügung steht.
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Leitsymptom der häufigsten lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Gaucher ist die Splenomegalie. Hepatomegalie, Anämie und Thrombozytopenie sowie eine Knochen- oder ZNS-Beteiligung sind je nach Erkrankungstyp möglich. Die autosomal rezessiv vererbte Erkrankung ist spezifisch durch eine intravenöse Enzymersatztherapie oder seit 2015 auch durch eine orale Substratreduktionstherapie (1) behandelbar. Je früher die Diagnose gestellt und die Therapie eingeleitet wird, desto größer sind die Chancen, irreversible Organ- und Knochenschäden zu vermeiden (2). Für Eliglustat (Cerdelga®) zeigen aktuelle Langzeitdaten der Phase-II-Studie: Neben einer signifikanten Verbesserung von Milz- und Lebervolumen, Hämoglobinwert und Thrombozytenzahl konnte über einen Zeitraum von 8 Jahren auch eine dauerhafte Stabilisierung oder Normalisierung der Knochendichte erreicht werden (3).

Die äußerst seltene Blutgerinnungsstörung aTTP ist eine immunvermittelte Erkrankung, bei der Autoantikörper gegen das Enzym ADAMTS13 gebildet werden. Sie tritt üblicherweise akut in Form einer pathologischen Mikrothrombenbildung auf und stellt einen medizinischen Notfall dar. Dennoch können aTTP-Patienten zunächst unspezifische, grippeähnliche Symptomen wie z. B. Fatigue oder Muskelschmerzen aufweisen. Labordiagnostisch wegweisend sind eine Thrombozytopenie bei gleichzeitig verminderter ADAMTS13-Aktivität (≤ 10%) sowie der Nachweis einer mikroangiopathisch-hämolytischen Anämie. Die Behandlung einer aTTP-Episode umfasst die zeitnahe Initiierung einer Plasmapherese (PEX) und eine Immunsuppression.

Seit Mitte 2018 steht mit Caplacizumab (Cablivi®) zusätzlich zur Standardtherapie (PEX plus Immunsuppression) ein bivalenter Nanobody® zur Verfügung, der die Interaktion zwischen vWF-Multimeren und Thrombozyten blockiert und auf diese Weise die pathologische Mikrothrombenbildung verhindert (4). In der randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten, multinationalen Phase-III-Studie HERCULES zeigte sich in der Behandlungsgruppe gegenüber Placebo (72 Caplacizumab, 73 Placebo) eine höhere Wahrscheinlichkeit für eine Normalisierung der Thrombozytenzahl (primärer Endpunkt) und eine Reduktion von aTTP-Rezidiv, schwerwiegendem thromboembolischen Ereignis oder aTTP-bedingtem Todesfall während des Behandlungszeitraums (erster sekundärer kombinierter Endpunkt) (5), erläuterte Univ.-Prof. Dr. Paul Knöbl, Wien.
 

Bettina Baierl

Quelle: Symposium „Von Zebras und Lamas – spezielle Thrombozytopenien erkennen und modern behandeln“ auf der 63. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH), 01.03.2019, Berlin; Veranstalter: Sanofi Genzyme

Literatur:

(1) Fachinformation Cerdelga®, Stand: November 2018.
(2) Mistry PK et al. Consequences of diagnostic delays in type 1 Gaucher disease: The need for greater awareness among hematologists-oncologists and an opportunity for early diagnosis and intervention. Am J Hematol 2007; 82: 697-701.
(3) Lukina E et al. Outcomes after 8 years of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1: Final results from the Phase 2 trial. Am J Hematol 2019; 94: 29-38.
(4) Fachinformation Cablivi®, Stand: Oktober 2018.
(5) Scully M et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019; 380: 335-346.


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