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Medizin

31. Mai 2016 EU-Zulassung von Migalastat zur Behandlung von Morbus Fabry

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für das oral einzusetzende Chaperon Galafold® (Migalastat) erteilt. Der Wirkstoff aus der Gruppe der Small Molecules steht ab sofort als Erstlinientherapie zur Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit bestätigter Diagnose der Fabry-Krankheit (stark reduzierte Aktivität oder Fehlen des Enzyms α-Galaktosidase A (α-Gal A)) und sensitiver Mutation zur Verfügung.

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Mit Migalastat steht Fabry-Patienten zum ersten Mal eine orale Therapie zur Verfügung sowie erstmals ein Wirkstoff aus dem Bereich der Präzisionsmedizin. Die breite Zulassung von Migalastat umfasst 269 Fabry-auslösende Mutationen, von denen 35 bis 50% aller Patienten mit Morbus Fabry betroffen sind.

Auf der Website www.galafoldamenabilitytable.com können Fachkreise aus der Europäischen Union schnell und präzise einsehen, welche Mutationen auf Migalastat ansprechen.

Die Zulassung der Europäischen Kommission basiert auf den Daten zweier klinischer Phase-III-Studien bei sowohl unbehandelten Patienten (Study 011 bzw. FACETS) als auch Patienten, die eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten hatten und auf Migalastat umgestellt wurden (Study 012 bzw. ATTRACT) sowie auf noch laufenden Langzeitstudien. Morbus Fabry ist eine seltene, genetisch bedingte und lebensverkürzende Erkrankung, die durch die schrittweise Ansammlung von Globotriaosylceramiden (auch GL-3 oder Gb3 genannt) in den Lysosomen aufgrund der stark reduzierten Aktivität oder des Fehlens des Enzyms α-Galaktosidase A (α-Gal A) verursacht wird. Migalastat wirkt bei Patienten mit ansprechenden Mutationen, indem es das körpereigene, nicht funktionstüchtige Enzym stabilisiert, sodass dieses die Ansammlung des die Krankheit definierenden Substrats beseitigen kann. Als ansprechende Mutationen gelten diejenigen, die auf eine Therapie mit Migalastat sensitiv sind.

Quelle: Amicus Therapeutics


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