Donnerstag, 18. April 2019
Navigation öffnen

Medizin

19. Juli 2018 EU-Zulassung von Inotersen zur Behandlung der Hereditären Transthyretin-Amyloidose

TegsediTM (Inotersen) ist ab sofort für die Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 und 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose zugelassen. Der Zulassung durch die Europäische Kommission, die die Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA) und ihre Muttergesellschaft Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) heute bekannt gaben, ging die positive Stellungnahme des „Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)“ der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) voraus.
Anzeige:
Fachinformation
Hier finden Sie die Entscheidung der Europäischen Kommission.

„Mit dieser Zulassung ist Tegsedi weltweit die erste und einzige, auf die RNA zielende Therapie für Patienten mit hATTR-Amyloidose, die einfach subkutan appliziert wird. Wie die Ergebnisse der NEURO-TTR Studie zeigen, resultiert die Applikation von Tegsedi für die Patienten, die von dieser schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Erkrankung betroffen sind, in einem signifikanten Nutzen bzgl. der Neuropathie und der Lebensqualität. Wir sind überzeugt, dass Tegsedi den Betroffenen und ihren Familien ein großes Stück Unabhängigkeit zurückgeben kann, indem wir ihnen die Therapie im häuslichen Umfeld ermöglichen“ so Paula Soteropoulos, CEO von Akcea Therapeutics. „Für Akcea ist diese erste Zulassung eines unserer Medikamente ein Meilenstein. Wir haben dies zusammen mit vielen Patienten mit hATTR-Amyloidose in Europa und in der ganzen Welt geschafft.“

Aufgrund der Bildung und Aggregation des veränderten Serumproteins Transthyrethin (TTR) kommt es bei der hATTR-Amyloidose zu Ablagerungen in verschiedenen Bereichen des Körpers. Die NEURO-TTR-Studie zeigte einen erheblichen Rückgang der TTR-Werte unter der Therapie mit Tegsedi, unabhängig von der Form der Mutation oder vom Stadium der Krankheit.
 
„Die hATTR-Amyloidose ist eine fortschreitende, lebensbedrohliche Erbkrankheit mit bislang begrenzten Therapieoptionen“, sagt Dr. med Teresa Coelho, Neurologin und Neurophysiologin am Santo António Krankenhaus in Porto, Portugal. „Mit der Zulassung von Tegsedi beginnt eine neue Ära mit einem wirkungsvollen Arzneimittel, das Patienten stärkere Unabhängigkeit ermöglicht. Die Therapie mit Tegsedi führt zu einer raschen und anhaltenden Stabilisierung des Krankheitsverlaufes sowie auch der Lebensqualität der Patienten.“

Die Zulassung erfolgte auf Grundlage der Phase-III-Studie NEURO-TTR, die mit Patienten mit hATTR-Amyloidose und Symptomen einer Polyneuropathie durchgeführt wurde. Sie zeigte signifikante Vorteile für beide primären Endpunkte gegenüber Placebo, und zwar sowohl beim Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) als auch beim mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), einem Maßstab für den neuropathischen Krankheitsverlauf. Tegsedi ist mit einem Risiko für Thrombozytopenie und Glomerulonephritis assoziiert, doch ein gezieltes Monitoring unterstützt die Früherkennung und das Management dieser Risiken.

„Wir sind glücklich, dass unsere erfolgreiche Forschung und Entwicklung zur Zulassung eines bedeutenden neuen Medikaments für Patienten mit hATTR-Amyloidose geführt hat“, so Dr. Brett P. Monia, COO bei Ionis Pharmaceuticals. „Unser Ziel war es, mithilfe unserer Antisense-Technologie einen Therapieansatz zu entwickeln, der die Bildung des TTR-Proteins blockiert, das für die Erkrankung verantwortlich ist. Die Zulassung festigt Ionis' Stellung als Unternehmen mit einem breiten Produktportfolio. Wir sind zuversichtlich, dass das erfahrene Team von Akc die Hoffnungen erfüllen wird, die wir in Tegsedi setzen, und danken allen Medizinern und Patienten, die an der klinischen Studie teilgenommen und diese wegweisende Zulassung möglich gemacht haben.“

Quelle: Akcea Therapeutics Germany GmbH


Das könnte Sie auch interessieren

Tipps für ein gutes Gedächtnis und neue medikamentöse Ansätze gegen Alzheimer

Tipps für ein gutes Gedächtnis und neue medikamentöse Ansätze gegen Alzheimer
© Universitätsklinikum Ulm

Was tun für die Fitness im Kopf? Praktische Tipps geben Ärztinnen, Psychologen und Forscherinnen des Universitätsklinikums Ulm am Mittwoch, 3. April (14:00 – 18:00 Uhr), für alle Interessierten und insbesondere für Menschen über 50 mit und ohne Gedächtnisproblemen. In der Ulmer Villa Eberhardt demonstrieren die Wissenschaftler und Klinikerinnen passende Aktivitäten, wie zum Beispiel Spiele, Puzzles oder kognitive Trainings. Darüber hinaus informieren sie in Kurzvorträgen über einen gesunden Lebensstil für das Gehirn, neue...

Jeder 12. Junge süchtig nach Computerspielen

Jeder 12. Junge süchtig nach Computerspielen
© Photographee.eu / Fotolia.com

In Deutschland ist jeder zwölfte Junge oder junge Mann süchtig nach Computerspielen. Nach einer neuen DAK-Studie erfüllen 8,4 Prozent der männlichen Kinder, Jugendlichen und jungen Erwachsenen im Alter zwischen 12 bis 25 Jahren die Kriterien für eine Abhängigkeit nach der sogenannten „Internet Gaming Disorder Scale“. Bei den Betroffenen verursacht die exzessive Nutzung von Computerspielen massive Probleme. Der Anteil der betroffenen Mädchen und jungen Frauen liegt mit 2,9 Prozent deutlich niedriger. Das zeigt der Report „Game over“...

Tagebuch hilft Pflegenden beim Erkennen eigener Bedürfnisse

Tagebuch hilft Pflegenden beim Erkennen eigener Bedürfnisse
© Sandor Kacso / Fotolia.com

Viele pflegende Angehörige nehmen ihre eigenen Bedürfnisse kaum mehr wahr. Die Sorge um den Angehörigen oder die Angst, der Aufgabe nicht gerecht zu werden, können den Blick auf sich und eigene Wünsche verstellen, erklärt Daniela Sulmann vom Zentrum für Qualität in der Pflege (ZQP). "Als erstes gilt es dann zu versuchen, sich selbst wieder stärker in den Fokus zu nehmen und zu formulieren, was man braucht." Das jedoch sei leichter gesagt als getan. Sulmann empfiehlt Pflegenden daher, ein Tagebuch zu führen.

Rezeptfreie Schmerzmittel: Packungsbeilage beachten und Apotheker fragen

Rezeptfreie Schmerzmittel: Packungsbeilage beachten und Apotheker fragen
© Nenov Brothers / Fotolia.com

Rezeptfreie Schmerzmittel sind wirksam und sicher. „Sie sollten jedoch – wie alle anderen Arzneimittel – strikt nach Packungsbeilage eingenommen werden“, sagt Dr. Elmar Kroth, Geschäftsführer Wissenschaft beim Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller e.V. (BAH). Er reagiert damit auf den Fernsehbeitrag des ARD-Magazins Plusminus vom 13.09.2017, der rezeptfreie Schmerzmittel als gefährlich darstellt.

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"EU-Zulassung von Inotersen zur Behandlung der Hereditären Transthyretin-Amyloidose"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.