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Medizin

30. April 2018 Emicizumab bei Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII zeigt hohe Wirksamkeit

Seit Ende Februar 2018 ist Emicizumab (Hemlibra®▼) für die prophylaktische Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII zugelassen (1). Der von Roche und Chugai entwickelte bispezifische Antikörper steht nicht nur medizinisch für einen Paradigmenwechsel – die einmal wöchentliche Therapie ist zudem wirtschaftlicher als die bisherigen Standardtherapien für die Prophylaxe. Im Rahmen einer Veranstaltung von Roche in Berlin anlässlich des Welt-Hämophilie-Tages wurden aktuelle Chancen und Herausforderungen in der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A diskutiert.
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Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ist herausfordernd. Das gilt insbesondere für jene Patienten mit Hämophilie A, die Inhibitoren gegen Faktor VIII bilden und auf die gängigen Ersatzpräparate nicht mehr ansprechen. In der Praxis ist dies bei etwa 30% der Patienten mit schwerer Hämophilie A der Fall (2). Für Patienten mit Faktor VIII-Inhibitoren ist seit Februar 2018 mit Hemlibra®▼ eine prophylaktische Therapie zugelassen. Im Gegensatz zu den bisherigen Therapien wird Emicizumab nicht intravenös, sondern subkutan verabreicht – und dies nur noch einmal wöchentlich (1). Als bispezifischer Antikörper übernimmt Emicizumab die Funktion des natürlichen Gerinnungsfaktors VIII, unterscheidet sich von diesem jedoch grundlegend in der Struktur – dadurch wirkt Emicizumab auch bei jenen Patienten, die Hemmkörper gegen Faktor VIII entwickeln.
 
„Wir sind fest davon überzeugt, dass wir mit Emicizumab das beste Gesamtpaket für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Inhibitoren anbieten“, so Prof. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG. „Emicizumab steht nicht nur medizinisch für einen Neuanfang – die Behandlung ist gleichzeitig auch deutlich wirtschaftlicher als bisherige Therapien.“
 
Paradigmenwechsel in der Wirksamkeit

Die Resultate der beiden Phase-III-Zulassungsstudien HAVEN 1 und HAVEN 2 belegen die hohe Wirksamkeit des neuen Ansatzes bei Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII: So traten in der HAVEN 1 Studie bei mehr als 60% der erwachsenen Patienten (≥ 12 Jahre) unter der einmal wöchentlichen Behandlung mit Emicizumab keine behandlungsbedürftigen Blutungen mehr auf (3). Im Vergleich zu einer Bedarfsbehandlung mit bisher verfügbaren Präparaten wurde eine Reduktion der Rate an behandlungsbedürftigen Blutungen um 87% erreicht (3).  Bei Patienten unter 12 Jahren, die in der HAVEN 2 Studie einmal wöchentlich mit Emicizumab behandelt wurden, traten bei fast 90% der Patienten keine Blutungen auf. Die Reduktion der Rate an behandlungsbedürftigen Blutungen im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe betrug 99% (4).  
 
Aussicht auf optimierte Kosten-/Nutzensituation bei Hämophilie A

Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ist eine lebenslange, kostenintensive auf den einzelnen Patienten abgestimmte Therapie. Insbesondere die Therapie für eine kleine Gruppe an Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII ist besonders kostenintensiv. Aufgrund der notwendigen, individualisierten Therapie zeigen frühere Kostenstudien keine Durchschnittswerte, sondern eine Bandbreite von rund 300.000 Euro (6 Monate ITI (Immuntoleranzinduktion)) bis 17.000.000 Euro (36 Monate ITI). Hinzu kommen geschätzte jährliche Kosten für die Behandlung von Blutungen von rund 350.000 Euro für die Therapie von erwachsenen Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (5). Demgegenüber stehen Jahrestherapiekosten für Emicizumab in Höhe von rund 390.000 Euro – bei gleichzeitig deutlicher Reduktion des Risikos für behandlungsbedürftige Blutungen (3, 4, 6). „Aufgrund klinischer Studien zu Emicizumab und der seitens des Herstellers präsentierten Kosten ist ein günstiges Kosten-/Nutzenverhältnis für Emicizumab anzunehmen.  Dies gilt es jedoch in gesundheitsökonomischen Studien zu zeigen“, so das entsprechende Fazit von Frau Dr. Karin Berger-Thürmel, München, im Rahmen der Veranstaltung.

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Bitte melden Sie Nebenwirkungen an die Roche Pharma AG (grenzach.drug_safety@roche.com oder Fax +49 7624/14-3183) oder an das Paul-Ehrlich-Institut (www.pei.de oder Fax: +49 6103/77-1234).

Quelle: Roche / Chugai

Literatur:

(1) Fachinformation Emicizumab, Stand März 2018
(2) Tagariello G et al. J Hematol Oncol. 2013; 6: 63
(3) Oldenburg J et al. N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
(4) Young G, Oral Communication Session 322, 09.12.2017, ASH 2017
(5) Auerswald G et al. Haemophilia 2004; 10: 499-508
(6) 393.129 € Emicizumab Jahrestherapiekosten; Berechnung: 61,5 kg KG Durchschnittsgewicht Hemmkörper-Patienten (Mikrozensus 2013 und Deutsches Hämophilie Register) x 52 Wochen x 1,5 mg/kg KG x 81,953 €/mg = 393.129 € (basierend auf Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmer (APU), Erhaltungstherapie, ohne Verwurf, ohne Herstellerabschlag)


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