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Medizin

17. Juli 2018 Erste Enzymersatztherapie bei Alpha-Mannosidose: Velmanase alfa ab sofort verfügbar

Ab sofort steht die erste Enzymersatztherapie zur Behandlung von Alpha-Mannosidose in Deutschland zur Verfügung: Lamzede® (Velmanase alfa) ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose. Lamzede® wird wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym Alpha-Mannosidase. Dieses Enzym hilft beim Abbau von mannosereichen Oligosacchariden und beugt so deren Akkumulation in zahlreichen Geweben des Körpers vor. Wie andere Enzymersatztherapien auch, überwindet Velmanase alfa nicht die Blut-Hirn-Schranke. Lamzede® hat daher keine Auswirkungen auf neurologische Manifestationen.
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„Wir freuen uns, dass nun mit der Markteinführung von Lamzede® – 20 Jahre nach Start der Entwicklung durch das dänische Unternehmen Zymenex A/S – ein großer Meilenstein in der Therapie von Alpha-Mannosidose erreicht werden konnte. Als erste Enzymersatztherapie eröffnet Lamzede® Behandlern sowie Erkrankten und Angehörigen einen neuen Behandlungsweg“, so Thomas Gauch, Geschäftsführer der Chiesi GmbH.

Velmanase alfa wurde in fünf klinischen Studien mit 33 Patienten im Alter von 6 bis 35 Jahren untersucht. Hierbei konnte Velmanase alfa über einen Beobachtungszeitraum von bis zu vier Jahren klinisch relevante Verbesserungen in krankheitsspezifischen Biomarkern, motorischer Funktion und Lungenfunktion sowie Messungen der Lebensqualität erzielen (1-3). Schon vor der Marktzulassung haben acht Patienten im Rahmen eines „Compassionate Use Programms“ mit der Therapie mit Lamzede® in Deutschland beginnen können.


Alpha-Mannosidose: Vielfältige Symptome – vergleichsweise einfache Diagnose

Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene, klinisch heterogene Erkrankung aus der Familie der lysosomalen Speicherkrankheiten (LSD) (4). Insbesondere im Anfangsstadium können die Symptome von Alpha-Mannosidose sehr unterschiedlich stark ausgeprägt sein (5). Zu den häufigsten Symptomen gehören faziale Dysmorphien, meist beidseitige Hörstörungen, mentale Beeinträchtigungen, rezidivierende Infekte und Ataxie sowie skelettale Deformitäten (4). Mittels Screeningtest kann ein erhöhter Wert nicht abgebauter mannosehaltiger Zucker im Urin und eine verminderte Enzym-Aktivität in Leukozyten nachgewiesen werden. Bei einer mikroskopischen Untersuchung der Leukozyten aus peripherem Blut werden Vakuolen sichtbar. Der Verdacht auf Alpha-Mannosidose kann mittels abschließender genetischer Untersuchung bestätigt werden. Je früher Alpha-Mannosidose diagnostiziert und therapiert wird, desto höher ist die Chance, dass der Patient von der Therapie profitiert.

Quelle: Chiesi GmbH

Literatur:

(1) Borgwardt et al. J Inherit Metab Dis 2013, 36:1015-1024.
(2) Borgwardt et al. J Inherit Metab Dis 2018, https://doi.org/10.1007/s10545-018-0185-0.
(3) Lund et al. J Inherit Metab Dis 2018, https://doi.org/10.1007/s10545-018-0175-2.
(4) Beck et al. Orphanet Journal of Rare Disease 2013; 8:88.
(5) Borgwardt L. et al. Pediatric Endocrinology Reviews 2014, Vol. 12, Suppl. 1.


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