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15. Januar 2018 Mukoviszidose: Lumacaftor/Ivacaftor für Kinder ab 6 Jahren mit 2 Kopien der F508del-Mutation zugelassen

Die Europäische Kommission hat die Erweiterung der Marktzulassung für Lumacaftor/Ivacaftor (ORKAMBI®) zur Anwendung bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren, die 2 Kopien der F508del-Mutation haben, genehmigt. Dies betrifft in Europa etwa 3.400 Patienten. ORKAMBI® ist das erste Medikament, das an der Ursache der Erkrankung ansetzt und konnte bislang für Patienten ab 12 Jahren eingesetzt werden. Bestehende Erstattungsvereinbarungen wie etwa in Irland ermöglichen den erkrankten Kindern schnellen Zugang zu Lumacaftor/Ivacaftor. In anderen EU-Ländern wird Vertex nun entsprechende Erstattungsprozesse einleiten.
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„In Ländern wie Irland haben wir langfristige und innovative Vereinbarungen schließen können. Diese ermöglichen geeigneten jungen Patienten einen schnellen Zugang zu ORKAMBI®“, so Simon Bedson, Senior Vice President und International General Manager bei Vertex. „Wo es noch keine derartigen Vereinbarungen gibt, bemüht Vertex sich darum, mit den nationalen Behörden Lösungen zu finden, dass diejenigen Menschen, die von diesem Medikament profitieren könnten, auch baldmöglichst Zugang erhalten.“

Die heute genehmigte Zulassungserweiterung beruht auf Daten aus 2 Phase-III-Studien zu Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren, die 2 Kopien der F508del-Mutation haben. Die 24-Wochen-Daten aus einer dieser Studien, die 2017 im The Lancet Respiratory veröffentlicht wurden, zeigen, dass bei den mit ORKAMBI behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung der Lungenfunktion (in Bezug auf die absolute Änderung des Lung Clearance Index (LCI2.5) und der Einsekundenkapazität in Prozent des Sollwerts (ppFEV1)) eingetreten ist (1). Es konnten Verbesserungen – wenn auch statistisch nicht signifikant – beim Body Mass Index BMI und in den die Atmung betreffenden Abschnitten des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-Fragebogens festgestellt werden. Die Verträglichkeitsdaten waren vergleichbar mit denen aus einer früheren Open-Label-Phase-III-Studie bei Kindern von 6 bis 11 Jahren (2). Die häufigsten Nebenwirkungen, die im Vergleich zu Placebo häufiger auftraten, waren infektiöse pulmonale Exazerbationen, produktiver Husten, verstopfte Nase, Schmerzen im Mund-Rachen-Raum, Schmerzen im Oberbauch, Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege und vermehrtes Sputum (1).

„Ein Hauptziel der Mukoviszidose-Therapie ist es, die fortschreitende Schädigung der Lunge durch diese lebensverkürzende, genetisch bedingte Krankheit zu verlangsamen und zugleich kurzfristig den Gesundheitszustand der Patienten zu verbessern“, sagt Prof. Dr. med. Marcus A. Mall, Leiter der Sektion Pädiatrische Pneumologie & Allergologie und des Mukoviszidose-Zentrums des Universitätsklinikums Heidelberg. „Studien zu ORKAMBI® in dieser Altersgruppe haben Verbesserungen bei klinisch bedeutsamen Parametern wie Lungenfunktion und Gewichtszunahme gezeigt.“

Quelle: Vertex

Literatur:

(1) Ratjen et al. Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a randomised, placebo-controlled phase 3 trial. The Lancet Respiratory Medicine Volume 5, No. 7, p557–567, July 2017.
(2) Milla CE et al. Lumacaftor/Ivacaftor in Patients Aged 6-11 Years with Cystic Fibrosis and Homozygous for F508del-CFTR. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine Volume 195, No. 7, April 1 2017.


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