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Medizin

22. Mai 2019 Familiäres Chylomikronämie-Syndrom: Bedingte Zulassung für Volanesorsen

Volanesorsen hat von der Europäischen Kommisson die bedingte Zulassung erhalten. Das Medikament ist als unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit gene­tisch bestätigtem familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und mit einem hohen Risiko für Pankreatitis angezeigt, bei denen das Ansprechen auf eine Diät und eine triglyzerid­senkende Therapie unzureichend war.
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Familiäres Chylomikronämie Syndrom

FCS ist eine sehr seltene genetische Erkrankung, die durch eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht wird. Sie ist durch eine schwere Hypertriglyzeridämie und das Risiko für eine potenziell tödliche, akute Pankreatitis charakterisiert. Zusätzlich besteht bei Patienten mit FCS ein Risiko für chroni­sche Komplikationen aufgrund dauerhafter Organschäden. Volanesorsen (Waylivra®)steht als Fertigspritze für eine subkutane Selbstinjektion zur Verfügung.
 
Unterbindung der Proteins ApoC-III-Translation

Volanesorsen ist das erste und einzige zugelassene Medikament zur Therapie des FCS. Das Antisense-Oligonukleotid verhindert die Translation des Proteins ApoC-III, einem Enzym, das eine Schlüsselrolle im Triglyzeridstoffwechsel spielt. Volanesorsen 285 mg Injektionslösung steht als Fertigspritze für eine subkutane Selbstinjektion zur Verfügung.

Ergebnisse der Zulassungsstudie

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der randomisiert-kontrollierten Phase-III-Studie APPROACH, der laufenden APPROACH-Verlängerungsstudie sowie ergänzend aus Daten der Phase-III-Studie COMPASS. Der primäre Endpunkt von APPROACH, die mittlere prozentuale Änderung des Nüchterntriglyzerids unter Volanesorsen im Vergleich zu Placebo nach 3 Monaten war mit -94% (95% KI: -122%, -67%; p˂0,0001) statistisch und klinisch signifikant. Bei den Patienten unter Volanesorsen wurde eine Verminderung um -77% und bei den Placebo-Patienten eine Zunahme von 18% gegenüber dem Ausgangswert festgestellt. Die Wirkung von Volanesorsen wurde über 52 Wochen aufrechterhalten. Die Häufigkeit von Pankreatitis war unter Waylivra über 52 Wochen geringer als unter Placebo. Patienten mit rezidivierenden Pankreatitiden in der Vorgeschichte zeigten über 52 Wochen eine signifikante Reduktion der Pankreatitisschübe unter Waylivra im Vergleich zu Placebo (p=0,0242). Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen in der APPROACH-Studie waren lokale Reaktionen an der Einstichstelle und ein Abfall der Thrombozyten. Um eine Thrombozytopenie früh zu erkennen oder zu verhindern, ist ein regelmäßiges Monitoring obligat.

Quelle: Akcea


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