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Medizin

28. März 2019 Hämophilie A: Verbesserter Gelenkstatus durch körperliche Aktivität

Gelenkgesundheit und körperliche Aktivität sind für Patienten mit Hämophilie A zentrale Themen. Wie das Risiko für Gelenkblutungen verringert und gleichzeitig die Lebensqualität der Patienten mit Hämophilie gesteigert werden kann, erläuterten Experten im Rahmen der 63. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose-und Hämostaseforschung (GTH).
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Fachinformation
Hämophilie-A-Patienten fehlt der Gerinnungsfaktor VIII. Je ausgeprägter der Faktormangel ist, desto häufiger treten auch Spontanblutungen auf, insbesondere in Muskeln und Gelenken (1). Der Großteil der über 20-jährigen Patienten hat Gelenkblutungen, bei schwerer Hämophilie A sind es sogar über 90% (2). Die Sprung-, Knie- und Ellenbogengelenke seien vor allem betroffen; dabei könne schon eine einzige Blutung zu bleibenden Schäden führen, erläutert Dr. Axel Seuser, Bonn.

Prophylaktische Behandlung ist Therapiestandard

Eine prophylaktische Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie gilt heute als Therapiestandard (1). Die regelmäßige Gabe des fehlenden Gerinnungsfaktors soll Blutungen möglichst weitgehend vorbeugen. Hinsichtlich der Gelenkgesundheit laute das erklärte Therapieziel darum: „Null Gelenkblutungen“, betonte Dr. Georg Goldmann, Bonn. Einen sehr guten Schutz vor Gelenkblutungen ermögliche der Einsatz von Efmoroctocog alfa (Elocta®) – ein natürliches Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) (3). Dem Spezialisten eröffnen sich dadurch individuellere Behandlungsmöglichkeiten: Eine intensivere Prophylaxe mit höheren Talspiegeln, die Spontanblutungen besser verhindern kann, oder verlängerte Injektionsintervalle, die die Spritzenlast verringern und so die Adhärenz erhöhen können (4).

Körperliche Aktivität verbessert Gelenkstatus

„Die meisten Patienten wünschen sich weniger Injektionen und einen hohen Schutz – und oft kann Elocta® auch beides ermöglichen“, so Goldmann. Sicherheit und Wirksamkeit wurden in der ASPIRE Studie in der Langzeitanwendung über mehr als 4 Jahre dokumentiert (5, 6). Frühere Studien zu Efmoroctocog alfa hatten gezeigt, dass in der Regel ein verbesserter Gelenkstatus mit einem Mehr an Lebensqualität und körperlicher Aktivität einher geht (7-9). „Sport ist enorm wichtig für Hämophilie-Patienten“, so Seuser. „Neben der medikamentösen Therapie brauchen die Patienten gezielte körperliche Aktivität, denn der gezielte Aufbau von Muskeln kann Gelenke stärken und die Schmerzen reduzieren.“ Dass Sport möglich ist, Spaß macht und die Lebensqualität verbessert, hat eine Patientin von Goldmann selbst erfahren: „Ich hatte früher immer erhebliche Gelenkbeschwerden und Muskelschmerzen – das hat mich oftmals ausgebremst“, so die begeisterte Bergsteigerin. „Jetzt leide ich darunter gar nicht mehr und kann viel freier meinen Hobbys nachgehen.“
 

Bettina Baierl

Quelle: Fachpressefrühstück „Sobi bewegt: Elocta® bringt Bewegung in die Hämophilie“, im Rahmen der 63. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose-und Hämostaseforschung (GTH) 2019, 28.02.2019, Berlin; Veranstalter: Sobi

Literatur:

(1) Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia 2013; 19(1):e7.
(2) Den Uijl IEM, Mauser Bunschoten EP, Roosendaal G, et al. Clinical severity of haemophilia A: does the classification of the 1950s still stand? Haemophilia 2011;17(6): 849-53.
(3) Fachinformation Elocta®; Stand: Dezember 2018.
(4) Berntorp E, Negrier C, Gozzi P, et al. Dosing regimens, FVIII levels and estimated haemostatic protection with special focus on rFVIIIFc. Haemophilia 2016;22(3): 389-96.
(5) Nolan B, Mahlangu J, Young G, et al. ASPIRE final results confirm established safety and sustained efficacy for up to 4 years of treatment with rFVIIIFc in previously treated subjects with severe hemophilia A. Blood 2018; 132(suppl 1): abstr.1192.
(6) Nolan B, Mahlangu J, Perry D, et al. Long-term safety and efficacy of recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in subjects with haemophilia A. Haemophilia 2016; 22(1): 72-80.
(7) Oldenburg J, Kulkarni R, Srivastava A, et al. Improved joint health in subjects with severe haemophilia A treated prophylactically with recombinant factor VIII Fc fusion protein. Haemophilia 2018; 24(1):77-84.
(8) Su J, Tsao E, Feng J, et al. Long-term quality-of-life outcomes with rFVIIIFc prophylaxis in adult subjects with severe hemophilia A. Res Pract Thromb Haemost 2017;1(S1): 788:PB 1783 + Poster.
(9) Quon DV, Klamroth R, Kulkarni R, et al. Low bleeding rates with increase or maintenance of physical activity in patients treated with recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in the A-LONG and Kids A-LONG Studies. Haemophilia 2017; 23(1): e39-42.


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