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Medizin

26. Mai 2020 Hämophilie: Erhalt der Gelenkgesundheit mit Efmoroctocog alfa

Die Faktor-VIII-Prophylaxe bei Menschen mit Hämophilie hat in den letzten Jahren entscheidende Fortschritte gemacht, erklärte Prof. Ingrid Pabinger-Fasching, Professorin für Hämostaseologie an der MedUni Wien, anlässlich der 64. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V. (GTH). „Die Entwicklung hin zur Verlängerung der Halbwertszeit der Faktor-VIIIPräparate bietet die Möglichkeit, seltener zu injizieren und die Therapie zu intensivieren. Auch eine Verbesserung des Blutungsschutzes sowie der Gelenkgesundheit kann durch die modernen Präparate mit verlängerter Halbwertszeit ermöglicht werden“, resümierte die Expertin.
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Werden die Faktorspiegel an die individuellen Bedürfnisse des Patienten angepasst, können sogar außergewöhnliche Sportarten ausgeübt werden, wie Pabinger-Fasching an einem Fallbeispiel illustrierte. So ermöglicht die Anpassung des erhöhten Faktorbedarfs einem ihrer Patienten, seinem Hobby Calisthenics – einem intensiven Ganzkörpertraining – nachzugehen.

PREVENT-Studie: Real-World-Daten aus Deutschland

Bei der Einführung der Präparate mit verlängerter Halbwertszeit stand zunächst das seltenere Spritzen im Vordergrund, berichtete Prof. Andreas Tiede, Ärztlicher Leiter des Hämatologisch-Hämostaseologischen Zentrallabors der Medizinischen Hochschule Hannover. Der Fokus richtet sich jedoch zunehmend auf die Frage, ob den Patienten dadurch ein besserer Schutz ermöglicht werden kann. Im Rahmen der PREVENT-Studie werden an deutschen Zentren Real-World-Daten unter anderem in Hinblick auf die Frage nach den Vorteilen einer individualisierten Therapie gesammelt.
Primäre Endpunkte der Studie sind die jährlichen Blutungsraten, die Injektionsfrequenz und der Faktorverbrauch. Darüber hinaus wird auch der Grund für die Umstellung der Patienten auf die Extended Half-Life (EHL)-Präparate (z.B. Elocta®) (1) dokumentiert. Bis Ende 2019 wurden über 200 Patienten für die Studie rekrutiert. Eine erste Auswertung zeigt laut Tiede, dass bei vielen der umgestellten Patienten die Zahl der Injektionen deutlich gesenkt werden konnte.

Darstellung entzündlicher Prozesse mittels Muskuloskelettalem Ultraschall (MSKUS)

„Die Hämophilie bleibt in vielen Bereichen ein Rätsel“, erklärte Prof. Florian Langer, Oberarzt der Medizinischen Klinik und Poliklinik für Onkologie, Hämatologie, Knochenmarktransplantation mit Abteilung für Pneumologie am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf. Der hochauflösende Ultraschall ermöglicht jedoch Einblicke in die entzündlichen Prozesse und kann frühe Gelenkschäden aufzeigen, welche perspektivisch durch eine optimierte Therapie verhindert werden könnten. Prof. Annette von Drygalski, Direktorin des Hemophilia and Thrombosis Treatment Center in San Diego (USA), hob hervor, dass eine durch wiederholte Einblutungen verursachte hämophile Arthropathie immer noch eine Herausforderung in der
Hämophilie-Therapie darstelle. Sie berichtete von ihren praktischen Erfahrungen mit transportablen Ultraschallgeräten, um Gelenkeinblutungen rasch sichtbar machen zu können. Die Bildgebung, so die Expertin, könne auch zur Compliance der Patienten beitragen. Den Patienten könne so besser vermittelt werden, welchen Beitrag sie selbst zur Prävention leisten können – denn ein Rückgang der Synovitis sei im Ultraschall klar erkennbar.
Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg, Leiter der Fakultät II Sportwissenschaft und Sportmedizin an der Bergischen Universität Wuppertal, unterstrich, dass die antihämophile Therapie die Basis für eine Verbesserung der Gelenkgesundheit darstelle. So habe eine Studie mit dem halbwertszeitverlängerten Faktorpräparat Elocta® belegt, dass sich die Arthropathie dadurch deutlich verbessern kann (2).

Bei Gelenkschäden konservativ therapieren

Auch wenn eine entsprechende Prophylaxe Gelenkschäden oft verhindern kann, beobachtet PD Dr. Andreas Strauss, Oberarzt der Klinik und Poliklinik für Orthopädie und Unfallchirurgie am Universitätsklinikum Bonn, bei Hämophilie-Patienten, die ihren Faktor nicht regelmäßig spritzen, immer wieder Destruktionen am Kniegelenk, die Prothesen erforderlich machen. Auch diese Patienten könnten aufgrund ihrer schlechteren Adhärenz von länger wirksamen Faktorpräparaten profitieren, betonte der Experte. Kommt es trotzdem zu Gelenkeinblutungen, sollte frühzeitig Kortison gegeben werden und vor operativen Eingriffen die Möglichkeiten einer konservativen Therapie, beispielsweise durch Punktierung oder den Einsatz von Orthesen, ausgeschöpft werden.

Schutz vor kardiovaskulären Ereignissen

Dr. Lukas Graf, Leitender Arzt im Zentrum für Labormedizin in St. Gallen, Schweiz, fasste zusammen, dass sich heute der Einsatz von Faktor-VIII-Präparaten im Rahmen der Blutungsprophylaxe etabliert hat. Blutungen könnten so verringert, Gelenke geschützt und operative Eingriffe vermieden werden. Es mehrten sich jedoch die Hinweise, dass Faktor VIII auch außerhalb der Hämostase wichtige Funktionen besitzt (3). So wurde bei ausreichender Versorgung mit Faktor VIII eine geringere Inzidenz für Herzinfarkte und Schlaganfälle beschrieben. Umgekehrt leiden Menschen mit
Hämophilie häufiger unter Bluthochdruck und Nierenproblemen und es kommt häufiger zur Beeinträchtigung der kognitiven Leistungen durch Mikroeinblutungen im Gehirn und Faktormangel.

Bedeutung für den Knochenstoffwechsel

Zudem wurde in Studien eine verminderte Knochendichte bei Hämophilie beschrieben (4), was vermuten lässt, dass zum Erhalt der Knochen die Interaktion von Faktoren des Knochenstoffwechsels mit Faktor VIII bedeutsam sein könnte, erläuterte Graf. Der Experte stellte Daten von Experimenten an Zellmodellen mit Monozyten und Osteoklasten vor, die erste Hinweise darauf geben, dass das Fc-Fusionsprotein-Faktor-VIII-Präparat einen modulatorischen Effekt auf den Knochenstoffwechsel haben könnte. „Es wäre spannend zu beobachten, ob die Behandlung von Hämophilie-Patienten mit Fc-Fusionsprotein-Faktorpräparaten langfristig einen positiven Effekt auf die Knochengesundheit zeigt“, schloss
Graf.

Quelle: Sobi

Literatur:

(1) Fachinformation Elocta®, Stand Juli 2019.
(2) Oldenburg J et al. Haemophilia 2018; 24(1): 77- 84.
(3) Samuelson Bannow B et al. Blood Rev 2019; 35: 43-50.
(4) Kempton CL et al. Haemophilia 2014; 20(1): 121-8.


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