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Medizin

23. Februar 2017 Hämophilie-Patienten müssen individuell behandelt werden

Der Patient mit einer Hämophilie erfordert immer eine individuelle Behandlung, sowohl was die Dosierung des zu substituierenden Faktorenpräparates betrifft ebenso die notwendige Physiotherapie, zur Verhinderung und Behandlung krankheitsbedingter Gelenkveränderungen.
Patienten mit einer Hämophilie müssen ein Leben lang  mit einem Faktorenpräparat substituiert werden, wobei im Hinblick auf die Verhinderung von Gelenkschäden eine prophylaktische Therapie empfohlen wird. Das Problem ist jedoch, dass es bisher kaum pharmakokinetische Daten gibt, wie ein solches  Präparat bei Übergewichtigen bzw. Adipösen dosiert werden sollte. „Das Management einer Hämophilie bei diesen Patienten ist eine besondere und  immer häufiger werdende Herausforderung“, so Dr. Georg, Goldmann, Bonn. Bei Adipösen sei das Plasmavolumen pro kg Körpergewicht kleiner als bei Normalgewichtigen. Daraus resultiere eine höhere Wiederauffindungsrate (Incremental Recovery) des substituierten Gerinnungsfaktors. Doch im Alltag werde in der Regel der Faktor VIII nach Körpergewicht dosiert, was möglicherweise bei Übergewichtigen bzw. Adipösen zu höheren Faktor VIII-Aktivitätsspiegeln führt. Dadurch entstehen unnötige Kosten und auch das potentielle Risiko für ein thrombotisches Ereignis ist erhöht.

Um genaue Daten über die optimierte Substitution bei solchen Patienten zu erhalten, wurde im Oktober 2016 eine multizentrische Open-Label-Studie (GuardianTM9) gestartet, die die Pharmakokinetik von Turoctogoc alfa (NovoEight®) im Verhältnis zum BMI und Körperbau bei Patienten mit einer schweren Hämophilie A untersucht. „Wir hoffen, dass aus den Daten letztendlich ein praktikables Modell zur gewichtsadaptierten Faktorendosierung resultiert“, so Goldmann.

Fachübergreifendes Behandlungskonzept

Aber Hämophilie-Patienten benötigen mehr als ein Medikament. „Sie erfordern ein optimales fachübergreifendes Behandlungskonzept, um die Lebensqualität zu erhalten bzw. zu verbessern“, so Dr. Susan Halimeh, Hämostaseologin in Duisburg. Bei der Hämophilie komme es häufig zu Einblutungen in die Gelenke, was mit der Zeit zu Arthropathien mit enormer körperlicher Behinderung führt. „Diese Situation muss unbedingt verhindert werden“, so Dr. Axel Seuser, Orthopäde in Bonn. Wichtig sei deshalb eine früheinsetzende regelmäßige Physiotherapie, um die Gelenkfunktion zu erhalten. Doch eine solche auf Hämophilie-Patienten spezialisierte physiotherapeutische Versorgung ist in Deutschland noch nicht überall gewährleistet. Deshalb wurde die HaemAcademy für Physiotherapeuten ins Leben gerufen, die von NovoNordisk Pharma GmbH unterstützt wird.

Dr. Peter Stiefelhagen
 

Quelle: Satellitensymposium „Chancen einer individualisierten Hämophilietherapie – spezialisierte Physiotherapie – gewichtsadaptierte Dosierung – individuelle Pharmakokinetik“, im Rahmen der 61. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V. (GTH), Basel, 16. Februar 2017 (Veranstalter: Novo Nordisk)


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