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Medizin

27. April 2017 Hämophilie B: Wirksamkeit von rekombinantem humanen Gerinnungsfaktor IX, Fc-Fusionsprotein bestätigt

Gerade wurde Interimsergebnisse der B-YOND Extensionsstudie in der März 2017 Ausgabe von Thrombosis and Haemostasis veröffentlicht. Die B-YOND Extensionsstudie untersucht die Behandlung mit Alprolix® (rekombinanter humaner Gerinnungsfaktor IX, Fc-Fusionsprotein) bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie B. Die Studienergebnisse bestätigen die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung mit Alprolix® über eine mediane Dauer von mehr als drei Jahren bei Erwachsenen und Jugendlichen sowie mehr als eineinhalb Jahren bei Kindern unter 12 Jahren. Primärer Endpunkt der Studie ist die Entwicklung von neutralisierenden Antikörpern, die das Ansprechen auf eine Therapie beeinträchtigen können); kein Patient, der während der Studie mit Alprolix® behandelt wurde, entwickelte neutralisierende Antikörper.
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Basistext
"Die Interimsergebnisse von B-YOND1 bestätigen das Sicherheitsprofil von Alprolix® und zeigen, dass erwachsene, jugendliche und pädiatrische Patienten mit einer prophylaktischen Dosierung von Alprolix® alle 1 bis 2 Wochen weiterhin niedrige jährliche Blutungsraten hatten", sagte der klinische Studienleiter der B-YOND Studie John Pasi (MD, PhD), London. "Diese Ergebnisse stammen aus der längsten Studie zu einer halbwertszeitverlängerten Therapie bei Hämophilie B und bieten Ärzten auf der ganzen Welt wichtige Einsichten und Informationen über die Behandlung von Hämophilie B."

B-YOND ist eine laufende unverblindete, nicht randomisierte Extensionsstudie. Geeignete, vorbehandelte Patienten, die B-LONG oder Kids B-LONG bereits beendet hatten, konnten in eine von drei Behandlungsgruppen eingeschlossen werden: wöchentliche Prophylaxe, individualisierte Prophylaxe und modifizierte Prophylaxe. Ein episodischer Behandlungsarm stand nur Erwachsenen und Jugendlichen zur Verfügung. Zum Zeitpunkt der Interimsanalyse waren 116 männliche Patienten (93 von B-LONG und 23 von Kids B-LONG) in die Studie eingeschlossen.

"Diese Ergebnisse bestätigen das langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Alprolix® und zeigen, dass bei der Mehrzahl der Studienteilnehmer eine einmal wöchentliche oder sogar seltenere Behandlung einen hinreichenden Schutz aufrechterhielt", sagte Maha Radhakrishnan (MD), Senior Vice President Medical bei Bioverativ.

Insgesamt 26 von 30 (86,7%) Jugendlichen und Erwachsenen unter individualisierter Prophylaxe hatten bei der Interimsanalyse von B-YOND ein Dosierungsintervall von über einer Woche, im Median betrug es 13,7 Tage. Pädiatrische Patienten im Alter von 6 bis unter 12 Jahren hatten ein medianes Dosierungsintervall von 10,0 Tagen. 15 von 26 (57,7%) Erwachsenen und Jugendlichen unter individualisierter Prophylaxe hatten ein Dosierungsintervall von 14 Tagen oder länger.

Weitere Belege für die Sicherheit und Wirksamkeit von Alprolix®

Die mediane jährliche Blutungsrate (ABR) zum Zeitpunkt der B-YOND Interimanalyse1) betrug für Erwachsene und Jugendliche unter wöchentlicher oder individualisierter Prophylaxe 2,3 und 2,4 im modifizierten Prophylaxe-Studienarm. Patienten, die nach Bedarf behandelt wurden, hatten eine mediane ABR von 11,3.

Bei Kindern unter sechs Jahren (n = 9) lag die mediane ABR unter wöchentlicher Prophylaxe bei null. Für Kinder zwischen sechs und zwölf Jahren war die mediane ABR unter wöchentlicher (ABR = 2,7; n = 10) und individualisierter (ABR = 2,4; n = 5) Prophylaxe vergleichbar. Ein Patient, der in der Kohorte der 6-12jährigen mit modifizierter Prophylaxe therapiert wurde, hatte eine ABR von 3,1.

In der Interimsanalyse der B-YOND Studie war Alprolix® gut verträglich und unerwünschte Ereignisse (adverse events, AEs) waren typisch für die untersuchte Hämophilie B Populationen. Die häufigsten AEs waren Kopfschmerzen (n = 14, 12,1%) und Erkältung (n = 13, 11,2%). Die Mehrheit der AEs wurde von den Studienärzten als nicht mit der Alprolix®-Behandlung in Verbindung stehend bewertet. Insgesamt wurden 39 schwerwiegende AEs (SAEs) bei 23 Patienten (19,8%) unter Alprolix® gemeldet. Alle SAEs wurden von den Studienärzten als nicht mit Alprolix® im Zusammenhang stehend beurteilt, mit Ausnahme einer Nierenkolik bei einem Erwachsenen/Jugendlichen, der in seiner Vorgeschichte bereits eine Nierenkolik aufgrund eines Blutgerinnsel erlitten hatte; er konnte erfolgreich behandelt werden, so dass dies nicht zum Abbruch der Studie führte. In der Interimsanalyse der Studie gab es keine Berichte über schwerwiegende allergische Reaktionen oder Anaphylaxien, keine Thrombosen und keine Todesfälle im Zusammenhang mit Alprolix®.

Quelle: Sobi


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