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Medizin

13. November 2019 Herausragende Forschungsarbeiten zu Blutgerinnungsstörungen geehrt

Im Rahmen des „50. Hamburger Hämophilie Symposions“ wurde am 08. November der Günter Landbeck Excellence Award (GLEA) für herausragende Forschungsarbeiten im Bereich der Blutgerinnung und Hämophilie verliehen. Die diesjährigen Preisträger sind Prof. Dr. Johanna Kremer Hovinga, Bern, und Dr. Osman El-Maarri, Bonn.
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Fachinformation
Mit ihrer wegweisenden Forschung zu seltenen Gerinnungsstörungen haben die beiden Preisträger die siebenköpfige Jury, bestehend aus renommierten Spezialisten der Hämostaseologie überzeugt. „Wir freuen uns sehr, mit der Unterstützung des GLEA 2019 die praxisnahe Forschung bereits zum siebten Mal fördern zu können und im Sinne der Patienten weiterhin zu verbessern“, freut sich Dr. Christian Piehl, Country Medical Lead Hämatologie der Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Das zweckgebundene Preisgeld von 50.000 Euro teilt sich je hälftig auf die beiden Bereiche klinische und experimentelle Forschung auf.

Klinische Forschungsarbeit: Auf den Spuren der seltenen hTTP

Seltene Krankheiten stellen die Wissenschaft vor besondere Herausforderungen. Im Sinne einer optimalen Patientenversorgung sind ausreichende Daten zu Verläufen, Symptomatik und Epidemiologie essentiell. Eine besonders selten auftretende Blutgerinnungsstörung ist die hereditäre thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (hTTP, auch Upshaw-Schulman-Syndrom genannt). Durch einen Mangel einer zentralen Metalloprotease im Blut der Betroffenen kann eine spontane Aktivierung der Thrombozyten erfolgen – Gerinnsel-Bildung und Gefäßverschlüsse bis hin zu Gewebe-, Organ- und Gehirnschädigungen sind die möglichen Folgen.

Ein globales hTTP-Register für klinische Daten sowie Plasma- und Gewebeproben von betroffenen Patienten und Familienangehörigen existiert seit 2006. Durch die Analyse der Daten bis zum Jahre 2017 konnte die Preisträgerin Frau Prof. Dr. Kremer Hovinga entscheidende Fragen zur Symptomatik und zum Krankheitsverlauf beantworten und allgemeine Behandlungsempfehlungen formulieren. „Viele Fragen sind in der Zukunft jedoch noch zu beantworten“, kommentiert sie den Fortschritt der klinischen Forschungsarbeit. „Welches Proteaselevel ist für eine normale Lebenserwartung ausreichend? Wie hängt der potentielle Ausbruch von hTTP mit einer Schwangerschaft zusammen? Und noch vieles mehr.“ Das Preisgeld des GLEA 2019 ist dem Team um Prof. Kremer Hovinga für die weitere Arbeit daher sehr willkommen.

Experimentelle Forschungsarbeit: Auf dem Weg zu neuen Therapieformen

In der Erforschung der Hämophilie A wurden in den letzten Jahrzehnten viele Fortschritte gemacht. Schon lange ist bekannt, dass die Krankheit mit einem Mangel des Gerinnungsfaktors VIII im Blut der Betroffenen einhergeht. Die genauen differentiellen Vorgänge in den Blutgefäßzellen, in welchen der Gerinnungsfaktor in der Leber hauptsächlich hergestellt wird, lagen jedoch noch im Dunklen.

In seiner Arbeit gelang es Dr. Osman El-Maarri diese endothelialen Leberzellen genauer zu charakterisieren. Welche Regulierungsvorgänge geschehen bei der Zellentwicklung? Welche Gene sind zu welcher Zeit besonders aktiv? Gibt es Unterschiede zwischen fötalen und adulten Zellen? Diese und weitere Fragen standen im Mittelpunkt seiner Forschung. „Die Kenntnis dieses molekularen Profils ist entscheidend, um die Zellen in Zukunft besser für Gen- und Zelltherapie bei Hämophile A-Patienten nutzen zu können“, so der Preisträger über seine Arbeit. Für die weiteren vielversprechenden Studien in dieser Richtung werden er und das Team an der Universitätsklinik Bonn das Preisgeld des GLEA 2019 gut nutzen können.

Quelle: Shire


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