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Medizin

26. Juni 2018 Hereditäre Transthyretin-Amyloidose: Positiver CHMP-Bescheid für Inotersen bei Polyneuropathie

Das "Committee for Medicinal Products for Human Use" (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat für Inotersen (TegsediTM) zur Behandlung von Polyneuropathie (Stadium 1 und 2) bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) eine positive Empfehlung gegeben (1).
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Diese positive Empfehlung wird jetzt der Europäischen Kommission vorgelegt. Inotersen wird derzeit auch von den Zulassungsbehörden in den USA und Kanada geprüft.

„Dieses positive Gutachten seitens des CHMP ist ein wichtiger Schritt, um Inotersen den Patienten zugänglich zu machen, die aufgrund dieser systemischen, progressiven und tödlich verlaufenden vererbbaren Krankheit ihrer Eigenständigkeit unnachgiebig beraubt werden“, so Paula Soteropoulos, CEO von Akcea Therapeutics. „Vor dem Hintergrund der in Kürze erwarteten Zulassung in Europa, sind wir bereit, Inotersen in den Markt einzuführen und somit den Patienten mit hATTR-Amyloidose diese neue Behandlungsform zur Verfügung zu stellen.“

„Für die betroffenen Patienten und ihre Angehörigen kann eine effektive Behandlung zu einem vergleichsweise normalen Berufsleben und weitgehender Unabhängigkeit führen – ein bedeutender Unterschied zur ansonsten häufig drohenden Arbeitsunfähigkeit und zu kontinuierlicher Pflegebedürftigkeit“, betont Dr. Teresa Coelho, Neurologin und Neurophysiologin am Santo António Hospital in Porto, Portugal. „Die Ergebnisse der Phase-III-Studie NEURO-TTR zeigen sowohl in Bezug auf die Lebensqualität als auch auf den neurologischen Krankheitsverlauf die positive Wirkung von Inotersen. Dies macht Patienten und ihren Familien, in Anbetracht der Linderung der schwächenden Symptome, Hoffnung auf einen weitgehend normalen Alltag und mehr Selbständigkeit.“

Die positive Stellungnahme des CHMP für die Inotersen MAA (Marketing Authorization Application) basiert auf den Ergebnissen der NEURO-TTR-Studie sowie der OLE-Studie (Open Label Extension-Studie), die erhebliche Vorteile für die mit Inotersen behandelten Patienten mit hATTR-Amyloidose und Symptomen einer Polyneuropathie gegenüber der Placebogruppe zeigen, und das für beide primäre Endpunkte: sowohl beim Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) als auch beim mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), einem Maßstab für den neuropathischen Krankheitsverlauf.

Die Behandlung mit Inotersen war mit einer substanziellen Verminderung der Menge an Transthyretin (TTR) Protein assoziiert. Die Hauptursachen für die hATTR-Amyloidose sind die entartete Bildung und Aggregation von TTR-Protein, welche in TTR-Amyloidablagerungen resultieren. Im Verlauf der Studie wurde ein Risiko für Thrombozytopenie und Glomerulonephritis beobachtet. Aufgrund dessen wurde ein erweitertes Monitoring implementiert, welches sich hinsichtlich Früherkennung und Management der Problematik als sehr effizient erwiesen hat. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren assoziiert mit Reaktionen an der Injektionsstelle.

„Die Antisense-Technologie ermöglicht es uns kontinuierlich, viele wissenschaftliche und medizinische Fortschritte zu entwickeln. Wir sehen es als unsere größte Verpflichtung an, den Patienten Inotersen und weitere Arzneimittel aus unserer Pipeline zur Verfügung zu stellen“, so Brett P. Monia, Ph.D., COO bei Ionis Pharmaceuticals.

Quelle: Akcea Therapeutics

Literatur:

(1) Pressemitteilung der EMA


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