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Medizin

04. Juni 2019 Lipodystrophie: Individueller Therapieplan mit Metreleptin

Mit der Einführung des rekombinanten humanen Leptin-Analogons Myalepta® kam im November 2018 die erste Therapie für Patienten mit generalisierter und partieller Lipodystrophie auf den Markt. Ergänzend zu der bisherigen 11,3 mg Packungsgröße sind seit 15. Mai auch 3 mg und 5,8 mg Dosen zur subkutanen Anwendung verfügbar. Da das Präparat in Proportion zum Körpergewicht des Patienten verabreicht wird, erleichtern weitere Packungsgrößen dem Arzt die Behandlung. Auch Dosisanpassungen, die im Therapieverlauf notwendig werden können, können so einfacher vorgenommen werden und stellen einen individuell abstimmbaren Therapieplan sicher.
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Fachinformation
Gestörter Fettstoffwechsel kann zu Organversagen führen

Lipodystrophie ist eine schwere seltene Erkrankung, die sich durch vollständiges oder teilweises Fehlen von Unterhautfettgewebe auszeichnet. In Folge des Mangels an Leptin kommt es zu Störungen im Zucker- und Fettstoffwechsel, die bis hin zum Organversagen führen können. Patienten mit Lipodystrophie leiden mitunter schon früh an Diabetes mellitus, Hypertriglyzeridämie oder Lebererkrankungen (1,2). Betroffenen Kindern und Erwachsenen gemeinsam ist ein auffälliges Erscheinungsbild bedingt durch die atypische Verteilung bzw. dem Fehlen von Fettgewebe.

Diät + Metreleptin

Der Wirkstoff Metreleptin wird ergänzend zu einer Diät eingesetzt, um die Folgen des Leptinmangels bei Lipodystrophie-Patienten zu behandeln. Durch die Leptin-Ersatztherapie kommt es zu einer Normalisierung des Hormonhaushalts, was essentielle Abläufe im Fett- und Glukosestoffwechsel reguliert und das Risiko für Folgeerkrankungen reduziert.

Lipodystrophie

Lipodystrophie kann sowohl angeboren oder erworben (z.B. durch eine Autoimmunerkrankung) sein (1). Weltweit leiden zwischen 1 und 4 Personen pro 1 Million Menschen an der seltenen Erkrankung (3). Es wird unterschieden nach Betroffenen
 
  • mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren (4).
  • mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren, bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte (4).

Quelle: Aegerion

Literatur:

(1) Brown RJ et al. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101: 4500-4511.
(2) Akinci B et al. Hepatology 2017; 66 (6): 1254A-1272A.
(3) Chiquette E et al. Diabetes Metab Syndr Obes 2017; 10: 375-383.
(4) Fachinformation Myalepta® 2018.


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