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Medizin

24. Juli 2017 Mit RNA-Interferenz können krankheitsrelevante Gene abgeschaltet werden

Für die Erforschung der RNA-Interferenz erhielten A. Fire und C. Mello im Jahr 2006 den Nobelpreis. Das Start-up-Unternehmen Alnylam® entwickelt RNA-Interferenz (RNAi)-basierte Therapien zur Abschaltung Leber-spezifischer Zielgene. Dadurch entstehen neue Behandlungsansätze bei Hämophilie und familiärer Amyloidose.
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Das experimentelle RNAi-Therapeutikum Fiturisan senkt die Antithrombin-Bildung und steigert dadurch die Thrombin-Bildung, und dies unabhängig von Gerinnungsfaktoren. In einer Phase-II-Studie bei Patienten mit Hämophilie A und B wurde durch die einmal monatliche Applikation von subkutanem Fiturisan der Thrombin-Spiegel fast in den Normbereich angehoben bei gleichzeitiger Absenkung der Antithrombin-Konzentration um etwa 80%. Prof. Dr. Andreas Tiede, Hannover, bezeichnete die neue Technologie als Durchbruch in der Hämophilie-Therapie. Während der Beobachtungzeit (median 13 Monate bei Patienten ohne Hemmkörper bzw. median 6 Monate bei Vorliegen von Hemmkörpern) waren 48% komplett blutungsfrei und 67% hatten keine Spontanblutungen. Alle Blutungsereignisse konnten zudem erfolgreich mit Ersatzfaktoren oder Bypassing Agents behandelt werden. Es gab ferner über eine Gesamt-Beobachtungsdauer von über 20 Monaten keine thromboembolischen Ereignisse und auch keine Fälle von Antikörper-Bildung. Die Ergebnisse wurden kürzlich publiziert (Pasi KJ et al. NEJM 2017 Jul 10, epub ahead of print); eine Zulassung der Substanz könnte nach erfolgreichem Abschluss des ATLAS Phase-III-Studienprogramms bei Hämophilie-Patienten unter  prophylaktischer oder bedarfsabhängiger Therapie erfolgen.
 
Abb. 1: Wirkmechanismus der RNA-Interferenz. Extrazelluläre doppelsträngige RNA gelangt ins Zellinnere. Dort dissoziiert diese in small interfering (si)RNA, die an den Protein-Komplex RISC bindet. Erkennt dieser Verbund aus siRNA und RISC nun mRNA, die komplementäre Abschnitte zur siRNA besitzt, kommt es zum RISC-vermittelten Abbau der mRNA. Für die Erforschung der RNA-Interferenz erhielten A. Fire und C. Mello im Jahr 2006 den Nobelpreis. (©Alnylam® Germany GmbH).
Abb. 1: Wirkmechanismus der RNA-Interferenz. Extrazelluläre doppelsträngige RNA gelangt ins Zellinnere. Dort dissoziiert diese in small interfering (si)RNA, die an den Protein-Komplex RISC bindet. Erkennt dieser Verbund aus siRNA und RISC nun mRNA, die komplementäre Abschnitte zur siRNA besitzt, kommt es zum RISC-vermittelten Abbau der mRNA. Für die Erforschung der RNA-Interferenz erhielten A. Fire und C. Mello im Jahr 2006 den Nobelpreis. (©Alnylam® Germany GmbH).


Auch bei ATTR-Amyloidose steht eine spezifische Therapie in Aussicht  

Ein weiterer Wirkstoff mit RNAi-Technologie ist Patisiran, der aktuell bei Patienten mit hereditärer ATTR-Amyloidose geprüft wird. Die Erkrankung beruht auf einer Mutation des Transthyretin (TTR)- Gens, dessen Expression durch Patisiran verringert wird. Dadurch werden Amyloid-Ablagerungen in Organen reduziert und deren Abbau gefördert. In den bisherigen Studien war intravenöses Patisiran über mehr als 2 Jahre gut wirksam und verträglich. Die Patienten litten weniger stark unter Neuropathien und könnten mit dem neuen Wirkstoff die Krankheitsprogression womöglich verzögern. Eine Phase-III-Studie mit über 200 Patienten ab Herbst 2018 könnte zu einer zeitnahen Zulassung des Medikamentes führen. Alnylam® treibt zudem seine RNAi-Applikations-Plattform – bekannt als Enhanced Stabilization Chemistry GalNAc-Konjugat  – voran, um in Zukunft eine subkutane Gabe für alle seine RNAi-basierten Wirkstoffe zu gewährleisten.

Dr. Beate Grübler

Quelle: Pressegespräch „RNAi-Technologie: Der kommende Paradigmenwechsel in der Therapie spezifischer Erkrankungen?“, Berlin, 11.07.2017; Veranstalter: Alnylam® Germany GmbH


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