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Medizin

20. März 2017 Phase-III-Verlängerungsstudie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A startet

Gerade wurde der Einschluss der ersten beiden Patienten in die am La Timone University Hospital (Marseille, Frankreich) durchgeführte internationale Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit PXT3003 verkündet. PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von Pharnext zur Behandlung von Patienten mit leichter bis mäßiger Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A), einer seltenen und den Patienten beeinträchtigenden erblichen peripheren Neuropathie, für die bisher keine zufriedenstellenden zugelassenen Therapien zur Verfügung stehen.
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Basistext
Das Phase-3-Entwicklungsprogramm mit PXT3003 besteht aus zwei internationalen Studien:

PLEO-CMT: eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt verblindete, placebo-kontrollierte, Phase-3-Studie mit adaptivem Studiendesign, die über eine Dauer von 15 Monaten durchgeführt wird und im Dezember 2015 initiiert wurde. Im November 2016 empfahl das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) nach einer Überprüfung der Sicherheitsdaten von 100 Patienten, welche mindestens drei Monate der Studienbehandlung durchlaufen hatten, die PLEO-CMT Studie wie geplant weiterzuführen. Die Rekrutierung von Patienten wurde im Dezember 2016 mit 323 Patienten an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada abgeschlossen. Die Topline-Ergebnisse der PLEO-CMT-Phase-3-Studie werden für das zweite Quartal 2018 erwartet. Diese Daten, vorausgesetzt sie sind positiv, werden die Grundlage für den Zulassungsantrag zur Einreichung bei den Zulassungsbehörden in Europa und den USA bilden.
 
PLEO-CMT-FU ist eine multizentrische, doppelt verblindete, neunmonatige Phase-3-Folge- und -Verlängerungsstudie, die darauf ausgerichtet ist, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 zu bewerten. Die Studie wird Patienten einschließen, welche die laufende Phase-3-PLEO-CMT-Studie vollständig durchlaufen haben. Patienten, die während der PLEO-CMT-Studie PXT3003 erhielten, werden die Therapie mit der Substanz in der zuvor gewählten Dosierung auch während der PLEO-CMT-FU Studie beibehalten. Patienten aus der Placebogruppe werden mit Eintritt in die Verlängerungsstudie auf eine von zwei aktiven Dosierungen mit PXT3003 zufällig verteilt. Die Topline-Ergebnisse der PLEO-CMT-FU-Studie werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2019 vorliegen.

Pharnext plant eine Marktzulassung für PXT3003 in Europa und den USA im ersten Quartal 2019 zu beantragen. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus der PLEO-CMT-FU Studie würden den Aufsichtsbehörden dann im Laufe ihrer Überprüfung des Antrags auf Marktzulassung nachgereicht. In der Folge sollte die Marktzulassung von PXT3003 planmäßig in der zweiten Jahreshälfte 2019 erfolgen.

PXT3003 ist eine in einer festgelegten niedrigen Dosierung oral verabreichte, synergistische Kombination von (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, die unter Verwendung von Pharnexts Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPYTM entwickelt wurde. Im Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die USA die Orphan Drug Desgnation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bei Erwachsenen erhalten.

"Der Start dieser zweiten internationalen Phase-3-Studie markiert einen wichtigen Meilenstein für das gesamte klinische Entwicklungsprogramm mit PXT3003, da sie das langfristige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von PXT3003 bestätigen soll", sagte René Goedkoop, M.D., Chief Medical Officer von Pharnext. "Dieser Fortschritt unterstreicht einmal mehr die Fähigkeit unseres klinischen Teams, klinische Ergebnisse fristgerecht zu liefern und bringt uns gleichzeitig dem Ziel einen Schritt näher, PXT3003 als Behandlungsoption für Patienten mit CMT1A, denen heute ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, zu etablieren."

Quelle: Pharnext


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