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Medizin

28. September 2017 Phase-III-Studie APOLLO: Patisiran reduziert bei hereditären ATTR Amyloidose-Patienten Neuropathieprogression

Die Phase-III-Studie APOLLO zu Patisiran, einem untersuchten RNAi-Therapeutikum, das für Patienten mit erblicher ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie entwickelt wurde, hat ihren primären Wirksamkeitsendpunkt und alle sekundären Endpunkte erreicht. Der primäre Endpunkt für die Studie war die Veränderung zur Baseline des modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores (mNIS+7) nach 18 Monaten. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war eine Verbesserung der Lebensqualität, die mit dem Norfolk-QoL-Fragebogen bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QOL-DN) beurteilt wurde.
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„Wir sind sehr stolz, über die ersten positiven Phase-III-Ergebnisse für ein RNAi-Therapeutikum berichten zu können, die möglicherweise für die bevorstehende Einführung einer völlig neuen Klasse von Medikamenten stehen. Dieser Moment ist der Höhepunkt einer 15-jährigen Reise der unermüdlichen Arbeit von unzähligen Mitwirkenden, die enorme wissenschaftliche und geschäftliche Herausforderungen überwunden haben, um RNAi-Therapeutika wahr werden zu lassen“, so Dr. John Maraganore, CEO von Alnylam. „Dies ist ein unglaublich aufregender Meilenstein für Alnylam und RNAi, und vor allem für Patienten und ihre behandelnden Ärzte sowie deren Familien. Wir bedanken uns bei allen Patienten, Forschern und Studienmitarbeitern, die an der APOLLO-Studie teilnahmen – und diesen wichtigen wissenschaftlichen Fortschritt ermöglicht haben.“

An der APOLLO-Studie nahmen 225 hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie, die 39 Genotypen repräsentierten, an 44 Studienstandorten in 19 Ländern auf der ganzen Welt teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 2:1 in den Patisiran- oder Placebo-Arm randomisiert, wobei Patisiran 18 Monate lang alle drei Wochen mit einer Dosis von 0,3 mg/kg intravenös verabreicht wurde. Bei den unten dargestellten Parametern der Endpunktparameter mNIS+7 und Norfolk-QOL-DN standen niedrigere Punktzahlen für ein besseres klinisches Ergebnis.

• Nach 18 Monaten war die mittlere Veränderung zur Baseline des mNIS+7 in der Patisiran-Gruppe im Vergleich zu Placebo signifikant geringer (p < 0,00001).
- Die mittleren und medianen Veränderungen der mNIS+7-Beeinträchtigungs-Scores für Patisiran waren beide negativ, was auf eine Verbesserung insgesamt und bei der Mehrheit der Patienten im Vergleich zur Baseline hindeutet.
• Patienten in der Patisiran-Gruppe erlebten eine Verbesserung der Lebensqualität im Vergleich zu Placebo, wie durch den Norfolk-QoL-Fragebogen für diabetische Neuropathie (Norfolk QOL-DN) (p < 0,00001) beurteilt wurde.
- Die mittleren und medianen Veränderungen der QoL-Scores für Patisiran waren ebenfalls beide negativ, was auf eine Verbesserung insgesamt und bei der Mehrheit der Patienten im Vergleich zur Baseline hindeutet.
• Alle 5 anderen sekundären Endpunkte zeigten auch statistisch signifikante positive Unterschiede im Patisiran-Arm im Vergleich zu Placebo (p < 0,001). Diese waren:
- NIS-W, die Subdomäne von mNIS+7, die die Muskelkraft beurteilt;
- R-ODS (Rasch-built Overall Disability Scale), einer auf subjektiv von Patienten angegebenen Ergebnissen basierender Messskala des täglichen Lebens und der Behinderung;
- 10-Meter-Gang-Test, Bewertung der Ganggeschwindigkeit;
- Geänderter Body-Mass-Index (mBMI), Bewertung des Ernährungsstatus; und
- COMPASS-31, ein Fragebogen zur Beurteilung autonomer Symptome.
• Das gesamte Sicherheitsprofil von Patisiran war ermutigend. Die Patisiran- und Placebo-Arme hatten ähnliche Häufigkeiten von unerwünschten Ereignissen (UEs) (96,6% bzw. 97,4%) und schwerwiegenden unerwünschte Ereignissen (SUEs) (36,5% bzw. 40,3%).
- Die Häufigkeit der Todesfälle in der Studie war in den Patisiran- (4,7%) und Placebo-Armen (7,8%) ähnlich.
- Die Patisiran-Behandlung war mit weniger Behandlungsabbrüchen im Vergleich zu Placebo (7,4% bzw. 37,7%) und Behandlungsabbrüchen aufgrund von UEs (4,7% bzw. 14,3%) verbunden.
- Bei mehr als 10% der Patienten berichtete und häufiger bei Patisiran als bei Placebo beobachtete UEs waren periphere Ödeme (29,7% gegenüber 22,1%) und infusionsbedingte Reaktionen (18,9% gegenüber 9,1%), von denen beide in der Regel leichter bis moderater Schwere waren.

Quelle: Alnylam und Sanofi Genzyme


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