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Medizin

27. September 2017 Studie zu Triheptanoin bei GLUT1-Defekt-Patienten gestartet

Ultragenyx hat eine weltweite Phase-III-Studie begonnen, in der Triheptanoin (UX007) bei Patienten mit paroxysmalen Bewegungsstörungen infolge Glukosetransporter 1- Defekt (GLUT1-Defekt) untersucht wird. An dieser Studie wirken auch 3 deutsche Behandlungszentren in Tübingen, Essen und München mit.
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In dieser internationalen, randomisierten, doppelblinden, Plazebo-kontrollierten Phase-III-Studie mit Cross-Over-Design soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Triheptanoin bei etwa 40 GLUT1-Defekt-Patienten mit schweren paroxysmalen Bewegungsstörungen untersucht werden. Teilnehmende Patienten dieser Studie werden in 2 Gruppen randomisiert. Nach einer Titration von 2 Wochen wird eine Gruppe 8 Wochen lang mit Triheptanoin behandlet, die andere Gruppe erhält während dieser Zeit Plazebo. Nach einer Wash-Out-Phase von 2 Wochen erhält die bisher mit Plazebo behandelte Gruppe 8 Wochen lang Triheptanoin, während die vorherige Verum-Gruppe für die gleiche Behandlungsdauer auf Plazebo umgestellt wird.

Als primärer Endpunkt wird die Häufigkeit schwerer paroxysmaler Bewegungsstörungen während der 8-wöchigen Behandlung mit Triheptanoin im Vergleich zur 8-wöchigen Plazebo-Behandlung mit Hilfe eines elektronischen Tagebuchs gemessen. Als sekundäre Endpunkte werden die Dauer der Bewegungsstörungen, Gehfähigkeit und Ausdauer (im 12-Minuten-Gehtest), gesundheitsbezogene Lebensqualität aus Patientensicht und Sicherheit erfasst. Nach der verblindeten Cross-Over-Phase können Patienten in einer Open-Label-Extension mit der Triheptanoin-Behandlung fortfahren.

Frau Prof. Dr. Yvonne Weber, leitende Oberärztin mit Schwerpunkt Epileptologie an der Neurologischen Universitätsklinik Tübingen und Prüfärztin dieser Studie, äußerte dazu: “Die Behandlungsmöglichkeiten für schwere Bewegungsstörungen bei Patienten mit GLUT1-Defekt sind sehr begrenzt. UX007 könnte bei einem positiven Ergebnis dieser Studie eine viel versprechende Option für betroffene Patienten darstellen.“

Quelle: Ultragenyx


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