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Medizin

02. August 2018 Positives CHMP-Votum für Patisiran zur Behandlung erwachsener Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie

Alnylam Pharmaceuticals, das führende Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab am 30. Juli 2018 bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur EMA eine Zulassungsempfehlung für Patisiran zur Behandlung erwachsener Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR)-Amyloidose mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 ausgesprochen hat. Folgt die Europäische Kommission dieser Empfehlung, wird das Medikament in der EU unter dem Markennamen ONPATTRO® zugelassen werden.
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„Wir sind über die Empfehlung des CHMP hocherfreut. Diese bringt uns einen Schritt unserem Ziel näher, eine völlig neue Klasse innovativer Medikamente – RNAi-Therapeutika – weltweit Patienten zur Verfügung zu stellen“, so Dr. John Maraganore, Chief Executive Officer von Alnylam Pharmaceuticals. „Wir hoffen, dass Patisiran die Behandlung von hATTR-Amyloidose-Patienten, die mit den verheerenden Auswirkungen dieser Krankheit leben, verändern wird."

„Die hATTR-Amyloidose ist eine fortschreitende, schwächende Krankheit, die Betroffene und ihre Familien oft in der Blüte ihres Lebens trifft“, fügte Theresa Heggie, Head of Europe, Alnylam Pharmaceuticals, hinzu. „Wir stehen bereit, Patisiran nach der Zulassung durch die Europäische Union auf den Markt zu bringen, und hoffen, dass es helfen wird, den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit hATTR-Amyloidose in Europa zu decken.”

Die Zulassungsempfehlung des CHMP basiert auf den Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten von Patisiran bei Patienten mit hATTR-Amyloidose, die in der Phase-III-Studie APOLLO ermittelt wurden. Die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC), die vom CHMP empfohlen wurde, beinhaltet zudem Daten der APOLLO-Studie zu primären und sekundären Endpunkten sowie Daten zu kardialen Endpunkten. Die Ergebnisse der APOLLO-Studie wurden in der Ausgabe des New England Journal of Medicine (NEJM) vom Juli 2018 veröffentlicht.  

Die Europäische Arzneimittelagentur begutachtete Patisiran im Rahmen eines „Accelerated Assessment” Programms, einem Verfahren, das Medikamenten erteilt wird, denen das CHMP ein großes Interesse für die öffentliche Gesundheit und therapeutische Innovationskraft bescheinigt. Die Zulassungsempfehlung durch das CHMP ist einer der letzten Schritte vor der Erteilung einer Marktzulassung durch die Europäische Kommission. Die Europäische Kommission wird nun die Empfehlung des CHMP hinsichtlich ihrer endgültigen Entscheidung überprüfen, die dann für alle 28 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen gilt. Für Patisiran läuft derzeit eine vorrangige Prüfung (Priority Review) als „Breakthrough Therapy“ bei der Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde der USA (FDA) zur Behandlung von Patienten mit hATTR-Amyloidose. Die FDA hat einen Überprüfungstermin (PDUFA) für den 11. August 2018 festgelegt. Zulassungsanträge für andere Märkte, einschließlich Japan, sollen bis Ende 2018 eingereicht sein.

Quelle: Alnylam Pharmaceuticals


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