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Medizin

02. August 2017 Prophylaxe-Option bei Hemmkörper-Hämophilie

Eine Prophylaxe mit Emicizumab konnte bei Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern im Vergleich zur üblichen Bedarfstherapie mit Bypass-Medikamenten die Blutungsrate signifikant reduzieren.
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Die Wirksamkeit und Verträglichkeit des neuen bispezifischen, monoklonalen Antikörpers Emicizumab wurde in den Studien HAVEN 1 und 2 überprüft und kürzlich erstmals vorgestellt. In HAVEN 1 senkte eine Emicizumab-Prophylaxe im Vergleich zur Bedarfstherapie mit Bypass-Medikamenten über einen Zeitraum von im Median 29,5 Wochen die jährliche Rate behandelter Blutungen signifikant um 87% (2,9 vs. 23,3, p<0,0001) (1). Einhergehend war den Anteil der Patienten ohne behandlungsbedürftige Blutungen innerhalb von mindestens 24 Wochen deutlich höher (62,9% vs. 5,6%). Die Analyse beruht auf den Daten von 53 Patienten im Alter über 12 Jahren mit Hämophilie A und Hemmkörpern. In einer Interimsanalyse der Studie HAVEN 2 bestätigte sich die gute Wirksamkeit bei 19 Patienten im Alter unter 12 Jahren, die von einem Bypass-Medikament auf eine Emicizumab-Prophylaxe umgestellt wurden. Hier lag nach im Median 12 Wochen die jährliche Rate der behandlungsbedürftigen Blutungen bei 0,4, bei 94,7% der Kinder trat keine derartige Blutung auf.

Johannes Oldenburg, Bonn, betrachtet Emicizumab als einen dramatischen Fortschritt für die Patienten. Prof. Dr. Rebecca Kruse-Jarres, Seattle, WA, USA, warnte allerdings vor möglichen schwerwiegenden thrombotischen Ereignissen, die in HAVEN 1 bei 5 Patienten aus dem Emicizumab-Arm aufgetreten waren – bei allen ließ sich ein Zusammenhang mit einer hochdosierten, längerfristigen (> 100 U/kg/Tag über mindestens 24 Stunden) Bypass-Therapie einer Durchbruchblutung mit einem aktivierten Prothrombinkomplexkonzentrat (aPCC) herstellen. In HAVEN 2, wo es kaum behandlungsbedürftige Blutungen gab, war diese Komplikation nicht zu beobachten.

Die Bildung von Hemmkörpern, Alloantikörpern gegen Faktor VIII, stellt eine schwerwiegende Komplikation der Hämophile-A-Therapie dar, die etwa 25-30% der Patienten betrifft. Emicizumab bindet die Gerinnungsfaktoren IXa und X und ermöglicht so unter Umgehung von Faktor VIII die Aktivierung der restlichen Gerinnungskaskade. Die Prophylaxe mit Emicizumab erfolgte in HAVEN 1/2 einmal wöchentlich subkutan und ist daher für die Patienten angenehmer als eine Prophylaxe mit den intravenösen Bypass-Medikamenten. Nach Angaben von Gallia Levy, San Francisco, CA, USA, wurde die Zulassung basierend auf den Studien HAVEN 1 und 2 beantragt. In den noch laufenden Studien HAVE 3 und 4 werden verschiedene Regime bei Patienten mit und ohne Hemmkörper überprüft.

Petra Eiden (pe)

Quelle: Symposium „Living with Haemophilia: Raising the bar for new treatments“ im Rahmen des Kongresses der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), 12. Juli 2017, Berlin (Veranstalter: Roche Pharma AG und Chugai Pharma Europe Ltd.)

Literatur:

(1) Oldenburg J et al. N Engl J Med. 2017 Jul 10. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. [Epub ahead of print]


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