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Medizin

18. September 2017 Pulmonale Infektion durch nichttuberkulöse Mykobakterien: Zusätzliche Gabe von ALIS zur leitliniengerechten Therapie zeigt Wirksamkeit

Die globale Studie CONVERT erreichte mit statistischer und klinischer Signifikanz ihren primären Endpunkt der Kulturkonversion im Monat 6. Die Studie zeigte, dass nach zusätzlicher Gabe von ALIS zur leitliniengerechten Therapie (GBT, guideline-based therapy) kein Nachweis einer durch MAC verursachten NTM-Lungenerkrankung mehr im Sputum im Monat 6 bei 29% der Patienten erbracht werden konnte, verglichen mit 9% der Patienten, die nur GBT erhielten (p<0,0001). Die Studie war darauf ausgerichtet, einen Behandlungseffekt von 15% zwischen den beiden Gruppen festzustellen. In die CONVERT-Studie wurden 336 behandlungsrefraktäre erwachsene Patienten mit pulmonalen NTM-Infektionen, verursacht durch MAC eingeschlossen, die auf eine mindestens 6-monatige GBT refraktär waren. Die Patienten wurden im Verhältnis 2:1 zu ALIS plus GBT versus alleinige GBT randomisiert. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Patienten, die bis Monat 6 eine Kulturkonversion erreichten.
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Basistext
Insmed plant, basierend auf den Daten aus der Studie CONVERT, eine beschleunigte Zulassung gemäß Subpart H anzustreben. Die Studiendaten werden von der Abteilung für Antiinfektiva der FDA (Food and Drug Administration, US‑Arzneimittelzulassungsbehörde) geprüft. Die FDA hat dem Produkt die Bezeichnung einer bahnbrechenden Therapie und das beschleunigte Zulassungsverfahren gewährt und bezeichnete ALIS als geeignetes Präparat zur Behandlung von Infektionskrankheiten (Qualified Infectious Disease Product, QIDP) gemäß der Einstufung auf Grundlage des Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) Act.

„Wir betrachten diese überzeugenden Topline-Daten als bemerkenswerte Errungenschaft bei einer seltenen Erkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Therapie gibt“, sagte Will Lewis, Präsident und Generaldirektor (President and Chief Executive Officer) von Insmed. „Uns motiviert besonders die Konsistenz der Daten, wenn wir sie mit Ergebnissen unserer Phase-II-Studien vergleichen, und wir sind auf alle weiteren Daten der CONVERT-Studie gespannt, die die nächsten zwei Jahre andauern wird. Wir möchten allen Patienten danken, die an dieser weltweiten Studie teilgenommen haben und ebenso den Ärzten, die sie dabei unterstützt haben. Die Behandlung dieser schweren und kräftezehrenden Erkrankung weist auf den ungedeckten medizinischen Bedarf in der Medizin hin. Wir erwarten, dass uns diese wichtigen Daten die Möglichkeit geben, den Antrag auf eine beschleunigte Zulassung zu stellen.“

Die Firma berichtete auch von Topline-Daten für mehrere sekundäre Endpunkte im Monat 6. Die Topline-Daten für den 6-Minuten-Gehtest zeigen keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den Patienten in den beiden Studienarmen. Dennoch zeigte eine Analyse dieser Daten (gemäß eines vorher bestimmten Endpunkts), dass Patienten mit Kulturkonversion in beiden Studienarmen beim 6-Minuten-Gehtest über eine bestimmte Strecke besser abschnitten als Patienten, die keine Kulturkonversion erreichten (p = 0,0108). Die Topline-Daten für den sekundären Endpunkt, der Zeit bis zur Konversion, zeigten, dass es bei Patienten mit GBT ungefähr 30% länger bis zur Konversion dauerte als bei Patienten mit ALIS zusätzlich zur GBT (p < 0,0001). Das Unternehmen setzt die Analysen zur Auswirkung der Konversion auf diverse andere klinische Parameter fort.

„Ich freue mich außerordentlich und bin zutiefst beeindruckt von den Ergebnissen der Kulturkonversion, die für ALIS bei behandlungsrefraktären Patienten mit MAC-bedingter NTM Lungenerkrankung gezeigt wurden. MAC-Erreger abzutöten ist das erste und wichtigste Behandlungsziel bei Patienten mit einer von MAC verursachten Lungenerkrankung“, sagten David Griffith, M.D., Professor of Medicine, W.A und E.B. Moncrief, bedeutender Professor des Wissenschaftszentrums für Gesundheit der Universität von Texas und leitender Prüfarzt der Studie CONVERT. „Ich bin nicht nur von der höheren Konversionsrate begeistert, sondern auch von der kürzeren Dauer bis zur Konversion und vom Sicherheitsprofil im Studienarm ALIS. Obwohl es ein Parameter ist, der in klinischen Praxis nicht alltäglich ist, find ich es ermutigend, dass Patienten mit Kulturkonversion beim 6-Minuten-Gehtest eine Verbesserung erreichten. Dies stellt ein Maß für die Lebensqualität der Patienten dar und wurde schon in einer vorherigen ALIS-Studie beobachtet.“

„Der heutige Tag kennzeichnet einen bedeutenden Fortschritt für unserer Aufgabe, eine sichere und wirksame Behandlung für Patienten anzubieten, die an einer NTM‑Lungenerkrankung leiden, die durch MAC verursacht wurde. Dies stellt die erste jemals durchgeführte kontrollierte globale Phase-III-Studie bei Patienten mit einer NTM- Lungenerkrankung dar, einer seltenen, progressiven und destruktiven Infektion, die mit irreversiblem Lungenschäden und erhöhten Mortalitätsraten einhergeht“, sagte Paul Streck, M.D., Chief Medical Officer von Insmed. „Die derzeitige auf Leitlinien basierende Therapie, mit der unser Präparat in dieser Studie verglichen wurde, ist zur Anwendung bei dieser Erkrankung nicht zugelassen, wird jedoch allgemein als die beste verfügbare Option für diese Patienten angesehen. Unser Arzneimittel, ALIS, bringt hohe Konzentrationen eines Aminoglykosids direkt in die Lungenmakrophagen und das Lungengewebe, wo die Infektion sitzt, und wir glauben, dass das der Punkt ist, der signifikante Auswirkung auf die Konversion hat, die das Arzneimittel mit diesen Studienergebnissen zeigt.“

Sicherheit und Verträglichkeit von ALIS
 
In dieser Studie waren schwerwiegende unerwünschte Arzneimittelwirkungen in beiden Behandlungsarmen ähnlich. Im Hinblick auf Hörverlust oder Nierenschäden gab es keine Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Nebenwirkungen waren häufig mit der intravenösen Anwendung von Amikacin verbunden. Die Abbruchrate betrug insgesamt 16,1%, im GBT-Arm 8,9% und im Arm ALIS plus GBT 19,6%. Insgesamt war die Rate von berichteten unerwünschten Ereignissen im Arm ALIS plus GBT höher. Diese Ereignisse waren vor allem leicht oder moderat und gingen im Allgemeinen nach dem zweiten Behandlungsmonat zurück. Die Ergebnisse stimmen mit denen der Phase‑II-Studie überein und zeigen, dass die unerwünschten Ereignisse denen ähneln, die in anderen klinischen Studien mit Antibiotika zur Inhalation beobachtet wurden.

Quelle: Insmed Incorporated


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