Sonntag, 15. Dezember 2019
Navigation öffnen
Anzeige:

Medizin

12. November 2019 Spinale Muskelatrophie Typ 2/Typ 3: Risdiplam erreicht primären Endpunkt der Zulassungsstudie SUNFISH

SUNFISH ist eine placebokontrollierte Studie zur Spinalen Muskelatrophie (SMA), die Kinder und junge Erwachsene mit SMA Typ 2 oder Typ 3 im Alter zwischen 2 und 25 Jahren einschließt. Unter Risdiplam zeigten die Studienteilnehmer nach 12-monatiger Behandlung eine signifikant größere Steigerung ihrer motorischen Fähigkeiten* relativ zum Ausgangswert als im Placebo-Arm. In den bisherigen klinischen Studien zu Risdiplam musste keiner der Patienten die Studienteilnahme aufgrund therapiebedingter unerwünschter Ereignisse vorzeitig beenden.
Im zulassungsrelevanten zweiten Teil der Phase-2/3-Studie erhielten Kinder und junge Erwachsene (2-25 Jahre) mit SMA Typ 2 oder Typ 3 Risdiplam oral oder Placebo über einen Beobachtungszeitraum von mindestens 12 Monaten. Die Studie hat nun den primären Endpunkt von Teil 2 erreicht – die Veränderung der Motor Function Measure 32 (MFM-32)-Gesamtpunktzahl relativ zum Ausgangswert und verglichen mit Placebo nach 12 Monaten Therapiedauer. Die Veränderung auf der MFM-32-Skala dient bei neuromuskulären Erkrankungen der Beurteilung motorischer Funktionen.
 
Das Sicherheitsprofil von Risdiplam erwies sich in der aktuellen Datenauswertung der SUNFISH-Studie als konsistent mit den bisherigen Analysen. Es traten keine neuen Sicherheitssignale auf. In keiner der klinischen Studien zu Risdiplam gab es bislang therapiebedingte unerwünschte Ereignisse, die einen Abbruch der Studienteilnahme zur Folge gehabt hätten. Seit Februar dieses Jahres besitzt Risdiplam den sogenannten PRIME (PRIority MEdicines)-Status von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).
 
* Die Parameter wurden anhand der Motor Function Measurement (MFM-32)-Skala gemessen, einem validierten Klassifizierungssystem mit 32 Items für Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen (NMDs).

Quelle: Roche


Das könnte Sie auch interessieren

Die wichtigsten Tipps zur Grippe-Impfung

Die wichtigsten Tipps zur Grippe-Impfung
© Konstantin Yuganov / fotolia.com

Es geht wieder los: Die Grippe-Zeit beginnt! Insbesondere ältere Patienten sind durch Influenza-Viren gefährdet. Aber auch Schwangere, Kinder und Pflegepersonal sind besonders betroffen. Deswegen raten Experten jetzt zur gezielten Grippeschutzimpfung. „Für ältere Menschen eignen sich insbesondere die sogenannten tetravalenten Impfstoffe, die nun auch von den Krankenkassen bezahlt werden“, sagt Dr. Andreas Leischker (Foto), Impfexperte der Deutschen Gesellschaft für Geriatrie (DGG) sowie Chefarzt der Klinik für Geriatrie des Alexianer-Krankenhauses...

Rauchen ist Hauptursache für chronische Lungenkrankheit, die nicht heilbar ist

Rauchen ist Hauptursache für chronische Lungenkrankheit, die nicht heilbar ist
© Eric Limon / Fotolia.com

COPD – diese vier Buchstaben stehen für eine chronische Lungenkrankheit (chronic obstructive pulmonary disease). Sie stehen gleichzeitig auch für die weltweite Nummer Drei unter den Todesursachen. Bei 90 Prozent aller Fälle hierzulande ist die Hauptursache ziemlich klar bestimmt: das Rauchen. Zum Welt-COPD-Tag am 15. November weist Prof. Hubert Wirtz, Leiter der Abteilung für Pneumologie am UKL, auf unangenehme Wahrheiten rund um diese Krankheit hin: "COPD verkürzt die Lebenserwartung. Es ist nicht heilbar."

Fleisch und Milchprodukte günstig, raffinierte Kohlenhydrate schlecht

Fleisch und Milchprodukte günstig, raffinierte Kohlenhydrate schlecht
© M.studio / fotolia.com

Eine Studie mit mehr als 218.000 Teilnehmern aus über 50 Ländern zeigt: Nicht nur Obst, Gemüse und Nüsse sind herzgesund und verlängern das Leben, sondern auch nicht-verarbeitetes Fleisch und Milchprodukte. Die konsumierte Menge raffinierter Kohlenhydrate sollte begrenzt werden. Diese Studienergebnisse dürfen allerdings nicht als Freibrief für exzessiven Konsum für Fleisch und fetten Käse gesehen werden, sondern als Plädoyer für eine ausgewogene Ernährung, sagen deutsche Kardiologen.

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Spinale Muskelatrophie Typ 2/Typ 3: Risdiplam erreicht primären Endpunkt der Zulassungsstudie SUNFISH"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.