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Medizin

24. November 2020 Versorgungsstrukturprojekt für Mukoviszidose-Patienten mit seltenen Mutationen

Dr. Simon Gräber, Assistenzarzt an der Charité – Universitätsmedizin Berlin ist der Christiane Herzog Preisträger 2020. Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro wird Gräber an der Charité eine Versorgungs- und Forschungs-Infrastruktur aufbauen, um Mukoviszidose-Patienten mit seltenen Mutationen zu untersuchen. Sein Ziel ist es, auch für diese Patienten eine wirksame Therapie zu finden. Zugelassene Medikamente, aber auch in der Entwicklung befindliche CFTR-Modulatoren sollen individuell im Labor an Zellen der Patienten getestet werden. Langfristig soll damit die personalisierte Medizin in der CF-Versorgung etabliert werden. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)
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In seinem Projekt plant Gräber, der am Christiane Herzog Zentrum der Charité forscht, insgesamt 50 CF-Patienten mit seltenen Mutationen zu untersuchen. Die Patienten sollen an der Charité und aus umliegenden CF-Zentren rekrutiert werden. Zunächst ist eine umfassende Untersuchung der Patienten vorgesehen, die typische klinische Untersuchungen wie Lungenfunktionsmessungen und bildgebende Untersuchungen der Lunge, aber auch labormedizinische Untersuchungen zur Messung der CFTR-Aktivität einschließt. So werden z. B. Lungenfunktionsmessungen wie Lung Clearance Index (LCI) und bildgebende Verfahren wie die MRT durchgeführt, aber auch Untersuchungen zur Messung der CFTR-Funktion, wie die nasale Potentialdifferenz (nPD) und die intestinale Kurzstrommessung (ICM) oder der neue FIS-Test an intestinalen Organoiden (FIS = forskolin induced swelling).

Patientenindividuelle Testung von Medikamenten „ex-vivo“

Zur Untersuchung der CFTR-Funktion setzt Gräber vor allem auf die „ex-vivo“ Tests wie ICM und FIS-Test, da diese die Möglichkeit bieten, Medikamente patientenindividuell zu testen, ohne dass diese dem Patienten vorher verabreicht werden müssen: ICM und FIS-Test werden im Labor an den Zellen des Patienten durchgeführt, und die zu testende Substanz kann damit außerhalb des Patienten, also „ex-vivo“, untersucht werden. Als Substanzen kommen dabei bereits zugelassene Medikamente in Frage, aber auch in Entwicklung befindliche Modulatoren stehen der Arbeitsgruppe über Kooperationspartner zur Verfügung.

Mit seiner Promotionsarbeit startete Gräber 2008 seine Karriere als CF-Forscher, die er immer neben seiner Tätigkeit als Arzt in der Mukoviszidose-Versorgung fortsetzte. Er zeigt durch seine Tätigkeit, dass „bench to bedside“ in der CF-Versorgung möglich ist: Schon immer richtet er seine Forschung an dem Bedarf in der CF-Versorgung aus und generiert auch umgekehrt aus seiner täglichen Arbeit in der Klinik neue Forschungsfragen – er ist damit ein beispielhafter „Clinician Scientist“. Seit September 2018 wird Gräber im Rahmen des BIH Charité Clinician Scientist Programms gefördert, welches von der Stiftung Charité mitfinanziert wird.

Der Christiane Herzog Preis

Der mit 50.000 Euro dotierte Christiane Herzog Preis zur Förderung des wissenschaftlichen Nachwuchses wird einmal jährlich an engagierte, junge Forscher vergeben und ermöglicht die Durchführung eines Mukoviszidose-relevanten Projektes. Verliehen wurde der Christiane Herzog Preis 2020 im Rahmen der digitalen Deutschen Mukoviszidose Tagung im November 2020. (www.muko.info/dmt)

Quelle: Mukoviszidose e.V.


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