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Medizin
16. Juni 2020

Cystische Fibrose: Zusatznutzen für Ivacaftor bei Kindern unter 12 Monaten

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat bekanntgegeben, dass er für Ivacaftor (KALYDECO®) im Rahmen der zugelassenen Indikation einen Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF oder Mukoviszidose) im Alter von 6 bis < 12 Monaten sieht. „Die Entscheidung unterstreicht die Bedeutung einer frühen Therapie, die eine bislang bestehende Lücke zum Neugeborenenscreening schließt“, sagte Andreas Kopp, Vertex.
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Ivacaftor ist seit 2012 eine etablierte Therapie für CF-Patienten bei bestimmten Mutationen und hat seitdem zahlreiche Zulassungserweiterungen erfahren. Der G-BA hat seinen Beschluss auf der Basis des im Dossier des pharmazeutischen Unternehmers dargelegten Evidenztransfers, der vom IQWiG durchgeführten Dossierbewertung, und der im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen von behandelnden Ärzten und Patienten getroffen.
Die vollständigen Beschlusstexte sowie die tragenden Gründe zu den Beschlüssen sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de) veröffentlicht.

Therapie mit CFTR-Modulatoren

CFTR-Modulatoren setzen an der Ursache der Erkrankung an. Sie können das Fortschreiten der Cystischen Fibrose und die damit einhergehende Schädigung der Lunge frühzeitig verlangsamen und so auch den allgemeinen Gesundheitszustand der Patienten verbessern. Eine frühe therapeutische Intervention ist gerade bei aus medizinischen Gründen infrage kommenden jungen CF-Patienten sinnvoll. Denn ihre Lungen sind in einem vergleichsweise besseren Zustand und sie entwickeln sich noch. Im Rahmen des seit 2016 in Deutschland eingeführten erweiterten Neugeborenenscreenings unterstützt die gesetzliche Krankenversicherung die frühzeitige Diagnose und Therapie angeborener Stoffwechselerkrankungen. Der aktuelle G-BA-Entscheid trägt dieser Zielsetzung Rechnung.

Quelle: Vertex


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