Duchenne-Muskeldystrophie: Medikamentöse Therapie verbessert bei Früherkennung die Prognose
Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine seltene und tödlich verlaufende Muskelerkrankung, von der überwiegend Jungen betroffen sind, besitzen eine schlechte Prognose. Bereits im frühen Kindesalter kommt es zu einem fortschreitenden Muskelabbau, zunächst der Bewegungs- und später der Atem- und Herzmuskulatur. Die Betroffenen versterben vorzeitig, oft schon im dritten Lebensjahrzehnt, an Lungen- oder Herzkomplikationen (1,2). Für DMD-Patienten ist eine frühe Diagnose essenziell, denn mit einer frühzeitig einsetzenden medikamentösen Therapie kann die Prognose entscheidend verbessert werden (3). Mit Ataluren (Translarna™) steht gehfähigen Duchenne-Patienten mit einer Nonsense-Mutation ab einem Alter von 2 Jahren eine mutationsspezifische Therapie zur Verfügung, die an der Ursache der Erkrankung ansetzt (4). In einem von PTC Therapeutics unterstützten Symposium im Rahmen des diesjährigen Kinder- und Jugendärztetages zeigten Experten die Notwendigkeit einer DMD-Früherkennung auf und stellten Real-Life-Daten zu Ataluren vor, die den klinischen Nutzen der kausalen Therapie bestätigen.
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