Freitag, 9. Dezember 2022
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Medizin

EU-Zulassung von Migalastat zur Behandlung von Morbus Fabry

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für das oral einzusetzende Chaperon Galafold® (Migalastat) erteilt. Der Wirkstoff aus der Gruppe der Small Molecules steht ab sofort als Erstlinientherapie zur Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit bestätigter Diagnose der Fabry-Krankheit (stark reduzierte Aktivität oder Fehlen des Enzyms α-Galaktosidase A (α-Gal A)) und sensitiver Mutation zur Verfügung.


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