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Medizin

12. November 2018 hATTR-Amyloidose: RNAi-Therapeutikum Patisiran bessert Polyneuropathie-Symptome und Lebensqualität

Mit innovativer Medikation gegen eine ebenso seltene wie bedrohliche Erkrankung: Patisiran (Onpattro®) ist das weltweit erste RNAi-Therapeutikum und den Studiendaten zufolge hoch wirksam gegen die hereditäre Transthyretin (hATTR)-Amyloidose, die vor allem Nervensystem und Herz befällt und unbehandelt oft binnen weniger Jahre tödlich endet.
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Die Diagnose hATTR-Amyloidose wird meist um Jahre verzögert gestellt, weil die Symptomatik relativ unspezifisch erscheint, erklärte Prof. Dr. Wilhelm Schulte-Mattler, Universität Regensburg. Bei Nervenbefall beispielsweise liegt die Verwechslung mit anderen Polyneuropathien nahe. Es gibt jedoch „Red Flags“: Distal-symmetrische Schmerzen, die mit gestörtem Schmerz- und Temperaturempfinden sowie autonomen Störungen einhergehen und rasch fortschreiten, sind hoch verdächtig auf eine Amyloid-Neuropathie.

Bis vor kurzem bestand die einzige „quasi kausale“ Therapie der hATTR-Amyloidose in der Lebertransplantation. Seit Ende Oktober steht mit Patisiran ein Wirkstoff zur Verfügung, der die Bildung von Transthyretin in der Leber mittels RNA-Interferenz unterbindet und so die Bildung neuer Amyloidmassen verhindert. Basis der Zulassung ist die Phase-III-Studie APOLLO (1), in der Patisiran in 2:1-Randomisierung Placebo-kontrolliert bei 225 Patienten mit hATTR-Amyloidose erprobt wurde – „weltweit die größte Studie zu dieser seltenen Krankheit“, wie Prof. Dr. Hartmut Schmidt, Universität Münster, betonte, der selbst schon knapp 30 Patienten auf das RNAi-Therapeutikum eingestellt hat.

Primärer Endpunkt war die Veränderung im mNIS+7, also einem Score, der eine Kombination neurologischer Beeinträchtigungen erfasst. Während der Score in der Placebogruppe immer weiter anstieg (plus 28 Punkte in 18 Monaten), ging er unter Patisiran sogar um 6 Punkte zurück (p<0,001). „Eine Verzögerung der neurologischen Verschlechterung wäre schon gut gewesen, aber dass sich die Symptomatik verbessert – damit hätten wir nicht gerechnet“, kommentierte Schmidt. Parallel stieg die Lebensqualität substanziell an (Unterschied vs. Placebo in Norfolk QOL-DN: 21,1 Punkte, p<0,001). Subgruppenanalysen zufolge spielen weder Alter, Geschlecht noch Genotyp eine Rolle. Labortests zeigen, dass die Transthyretin-Spiegel im Serum unter dem RNAi-Therapeutikum innerhalb von 3 Wochen um rund 80% zurückgingen und auf diesem niedrigen Niveau stagnierten.

Patisiran wird alle 3 Wochen in einer Dosierung von 300 µg/kg iv infundiert. Eine Stunde zuvor sollte eine Prämedikation mit Steroid, Paracetamol, H1- und H2-Blocker folgen. Da Transthyretin ein Vitamin-A-Transporter ist, sollte außerdem Vitamin A (2.500 IE/Tag) substituiert werden.

Manuela Arand

Quelle: Zulassungspressekonferenz „Patisiran (Onpattro®) bei hATTR Amyloidose – Was leistet die erste zugelassene RNAi-Therapie in der Praxis?“, 18.10.2018, Berlin; Veranstalter: Alnylam Pharmaceuticals

Literatur:

(1) Adams D et al. NEJM 2018;379:11-21.


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