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Medizin

13. September 2018 hATTR: Inotersen wirksam bei Krankheitsverlauf und Lebensqualität

Mit Inotersen (Tegsedi®) steht jetzt die erste und einzige subkutane Fertigspritze für die Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) zur Verfügung. Bei der Vorstellung des neuen Medikaments anlässlich des ESC in München waren sich die Experten einig: Die signifikante, anhaltende Stabilisierung des Krankheitsverlaufs und das Plus an Lebensqualität (1) sind ein wesentlicher Fortschritt in der Therapie dieser seltenen und lebensbedrohlichen Krankheit. Die Anwendung zu Hause bedeutet gleichzeitig mehr Freiheit für den Alltag der Patienten. Das parallel entwickelte Sicherheitskonzept mit regelmäßigen Laborkontrollen zeigt ein überzeugendes Risikomanagement.
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Die hATTR stellt Ärzte vieler Fachrichtungen vor große Herausforderungen: Die heterogene Symptomatik und die Seltenheit der Erkrankung führen häufig zu einer verspäteten Diagnose. Dabei ist Eile geboten, denn in der Regel überleben die Patienten nur 3 bis 15 Jahre nach dem ersten Auftreten der Symptome. Das neue Medikament stellt sich jedoch dem Krankheitsverlauf wirksam entgegen: Bei 47,1% der Patienten in der Zulassungsstudie verbesserte oder stabilisierte sich der neurologische Status nach 15 Monaten signifikant (p=0,00000004) gegenüber Placebo, und beim Lebensqualitäts-Score sogar um 54,8% (p=0,0006) (1).

Prof. Arnt V. Kristen vom Amyloidosezentrum Heidelberg verwies auf das „diagnostische Chamäleon“ hATTR, das mit unterschiedlichen Mutations- und Subtypen auch gestandene Experten verschiedener Fachrichtungen, wie z.B. Kardiologen oder Neurologen, herausfordere. Doch gerade ihre Pathogenese mache die hATTR zu einem erfolgversprechenden Anwendungsgebiet der Antisense-Technologie, wie z.B. Inotersen. Antisense-Oligonukleotide greifen nicht unmittelbar in die DNA ein, sondern unterbinden die Prozessierung des Gens in ein Protein. Sie verhindern also die Bildung eines krankheitsauslösenden Proteins. „Auf dieses Weise kann Inotersen die vermehrte Bildung und Aggregation von Amyloidablagerungen in verschiedenen Geweben und Organen verhindern. Das erklärt die rasche und anhaltende Wirksamkeit, die wir auch in der Zulassungsstudie gesehen haben“, so Kristen.

Prof. Wilhelm Schulte-Mattler, Universität Regensburg, machte auf die Krankheitslast, die mit der Polyneuropathie verbunden ist, aufmerksam. In diesem Zusammenhang sei die Zulassungsstudie NEURO-TTR besonders bedeutsam, da die primären Endpunkte (Krankheitsverlauf (mNIS+7) und Lebensqualität (Norfolk QoL-DN)) exakt diesen Nutzen von Inotersen für den Patienten belegt haben. Die hochsignifikanten Ergebnisse in beiden Größen (47,1% vs. Placebo beim mNIS+7, 54,8% vs. Placebo beim Norfolk QoL-DN) seien umso eindrucksvoller, da die Datenbasis mit 172 in die Studie eingeschlossenen Patienten besonders überzeugend sei. Vor diesem Hintergrund sei auch die Tatsache, dass Patienten im Polyneuropathie-Stadium 1 und 2 gleichermaßen profitierten, zu betrachten – dies zeige auch die Zulassung von Inotersen in beiden Krankheitsstadien.

Quelle: Akcea

Literatur:

(1) Benson MD et al. N Engl J Med 2018;379(1):22-31. doi:10.1056/NEJMoa1716793.


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