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Medizin
05. März 2020

Hämophilie A: Optimierung der Blutungskontrolle unter Emicizumab

Weniger Blutungen und weniger Belastungen in der Therapie sind wichtige Aspekte für Patienten mit Hämophilie A (1): Der bispezifische Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) hat im umfangreichen HAVEN-Studienprogramm eine wirksame Blutungskontrolle sowie ein gutes Sicherheitsprofil mit einem anwenderfreundlichen, subkutanen Injektionsintervall von bis zu 4 Wochen gezeigt (2). Auf der 64. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose und Hämostaseforschung (GTH) in Bremen bestätigen umfangreiche Real-World-Daten aus der Praxis aktuelle Studiendaten zur Langzeitanwendung (3) sowie das Wirksamkeitsprofil des Antikörpers.
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Neben Komorbiditäten und schweren Venenzugängen spielen Gelenkblutungen eine zentrale Rolle in der Behandlung der Hämophilie A. Wiederkehrende Gelenkblutungen können bei Patienten mit Hämophilie A zu einer Arthropathie führen (4). Um Blutungen zu reduzieren und so Gelenkschäden vorzubeugen, ist deshalb vor allem bei der schweren Hämophilie A eine frühe, prophylaktische Behandlung essentiell. Emicizumab konnte in seinen Zulassungsstudien HAVEN 1-4 einen hohen Blutungsschutz bei Patienten mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII nachweisen (2). Dieser bestätigte sich auch in einer aktualisierten Analyse der HAVEN-Studien: Unter Emicizumab-Prophylaxe hatten sich 99% der Zielgelenke aufgelöst (3). In der HAVEN 3-Studie nahm zudem der Anteil der Patienten ohne behandelte Blutungen im Verlauf der Behandlung mit einer Emicizumab-Prophylaxe kontinuierlich von 62,8% in Woche 1-24 auf 91,3% in Woche 73-96 zu (3). Gleichzeitig wurde eine stetige Abnahme der jährlichen Blutungsrate (annual bleeding rate=ABR) registriert: Bei den untersuchten Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren ging die mittlere ABR von initial 1,8 auf 0,2 zurück (3).
Eine Befragung der Hämophilie A-Patienten ohne Inhibitoren der HAVEN 3-Studie zeigte, dass die vereinfachte Anwendung einen deutlichen Einfluss auf die Patientenzufriedenheit hat: 98% der Patienten mit vorheriger Faktor VIII-Prophylaxe bevorzugten die Prophylaxe mit Emicizumab (5).

Klinische Erfahrungen in der Praxis bestätigt

Die inzwischen vorliegenden umfangreichen Real-World-Daten belegen den effektiven Blutungsschutz auch in der alltäglichen Anwendung (6-8). In einer auf dem Jahresmeeting der American Society of Hematology (ASH) vorgestellten Studie mit 42 Patienten, knapp die Hälfte (47,3%) war jünger als 18 Jahre, lag die mittlere Blutungsrate für Patienten mit Inhibitoren (n=24) bei 0,5 und für Patienten ohne Inhibitoren bei 0,9. Zudem verspürten 85% der Hämophilie A-Patienten eine subjektive Verbesserung ihres Gesundheitszustandes nach Initiierung der Emicizumab-Behandlung (6). Der Wunsch nach einer geringeren Blutungsrate und einer einfachen Handhabung zeigte sich auch hier: 79,3% der Patienten wechselten zur Prophylaxe mit Emicizumab, um die Blutungsrate zu reduzieren und 20,7% der Patienten wechselten, um intravenöse Infusionen zu vermeiden (6). Unter realen Bedingungen konnte in einer Non-Inhibitor-Kohorte (n=74) der hohe Schutz durch die Emicizumab-Prophylaxe bestätigt werden, 89% der Patienten wiesen bei einer medianen Behandlungsdauer von 35,4 Wochen keine behandlungsbedürftigen Blutungen auf (8).  

Daten einer der bisher größten Patientenkohorten mit insgesamt 70 Patienten im Alter von 1 Monat bis 76 Jahren stellte Prof. Dr. Gili Kenet aus Israel auf dem GTH vor.9 Die Patienten (Inhibitor-Patienten n=25, Non-Inhibitor-Patienten n=45) erhielten für median 10 Monate Emicizumab als Routine-Prophylaxe. Wie auch in den bisher vorgestellten Real-World-Daten, war in der israelischen Studie der überwiegende Teil der Patienten Kinder und Jugendliche (n=40) (6-9). Es konnte ein hoher Blutungsschutz ohne signifikante Unterschiede zwischen Kindern und Erwachsenen bzw. Inhibitor- und Non-Inhibitor-Patienten gezeigt werden (9). In einer pädiatrischen Kohorte, bestehend aus 11 Kleinkindern im medianen Alter von 26 Monaten berichteten alle Eltern von einer signifikant verbesserten Lebensqualität (10). Bei keinem der Patienten traten Gelenkblutungen oder andere spontane Blutungen auf, außerdem konnten weder Thrombosen noch thrombotische Mikroangiopathien festgestellt werden (10). Diese Ergebnisse konnten von Dr. Susann Halimeh aus Duisburg auch für Deutschland bestätigt werden (11).

Alle auf dem GTH vorgestellten Ergebnisse zeigten, dass Hämophilie A-Patienten mit Emicizumab eine vereinfachte Therapieoption mit wirkungsvollem Blutungsschutz zur Verfügung steht.

Quelle: Roche

Literatur:

(1) Jimenez Yuste V et al. Blood 2018;132(Supplement 1):1187–1187
(2) Aktuelle Fachinformation Hemlibra®, Stand Januar 2020
(3) Callaghan M et al. Emicizumab Treatment is Efficacious and Well Tolerated Long Term in Persons withHaemophilia A (PwHA) with or without FVIII Inhibitors: Pooled Data from Four HAVEN Studies (2019), Abstracts. Res Pract   Thromb Haemost, 3: 1–228. doi:10.1002/rth2.12227
(4)  Kempton C et al. Bone Density in Haemophilia: A Single Institutional Cross-sectional Study, Haemophilia. 2014 Jan; 20(1):  10.1111/hae.12240
(5)  Mahlangu J et al. N Engl J. Med 2018; 379: 811-822
(6)  Ebbert PT, Xavier F, Seaman CD et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients with Hemophilia A with and without Inhibitors.   Abstract and Poster Presentation at ASH Annual Meeting 2019, December 7–10, Orlando, USA
(7) Barg AA, Livnat T, Brutman-Barazani T et al. Prospective Controlled Monitoring of Hemlibra Prophylaxis Initiation in a Large    Cohort of Hemophilia a Patients- Real World Data. Abstract and Poster Presentation at ASH 2019, December 7–10, Orlando, USA
(8)  McCary I, Guelcher C, Kuhn J et al. Real-World Use of Emicizumab in Patients with Hemophilia with and without Inhibitors. Abstract and Poster Presentation at ASH 2019, December 7–10, Orlando, USA
(9)   Kenet G et al. vorgestellt auf der 64. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung 2020
(10) Bar, et al. Pediatr Blood Cancer 2019;66:e27886
(11) Halimeh S et al. Vorgestellt auf der 64. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung 2020


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